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近段时间，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）发布了2024创新药年度报告。数据显示，2024年CDER共批准了50个创新药，超过近五年获批创新药数量的平均水平。其中66%创新药使用了一项或多项加快开发和审评的方法，罕见病用药稳占半壁江山。抗体在获批的生物药中占据重要位置，修乐美等17个原研生物药被63个生物类似药围攻。百济神州的替雷利珠单抗、贝达药业的恩沙替尼闯关成功，获得FDA批准。据米内网数据显示，上述50个新获批的创新药中超四成在国内已在临床及以上研发阶段。
表：2024年FDA获批的创新药情况
50个创新药获批上市，罕见病用药稳占半壁江山
美国FDA药物评价和研究中心（CDER）发布的2024创新药年度报告（New Drug Therapy Approvals 2024）中提到，2024年FDA共批准了50个创新药物上市，获批数量虽然低于2023年，但高于近五年获批数量的平均水平，仍处于历史高位水平。
图：近十年FDA获批新药数量
2024年FDA通过多种方式促进和加快新药审评，同时增加CDER工作人员和药企研发人员之间的灵活性、提高效率以及增强交互作用。FDA主要有四种新药加快审批途径，分别是快速通道、加速审批、突破性疗法和优先审评。2024年获批的新药中22个（44%）被认定为快速通道、18个（36%）被认定为突破性疗法、28个（56%）被认定为优先审评、7个（14%）获得加速审批，CDER对2024年批准的所有新药中的33个（66%）使用了一项或多项加快开发和审评的方法。
图：创新药加快审批途径占比
FDA作为全球医药监管的标杆，鼓励研发的重点从传统领域逐步转移到新兴科学或其他能够开辟新机遇的治疗领域。近些年FDA对罕见病用药保持高度关注，为实现罕见病患者有药可用甚至有药可选而努力。在2024年获批的创新药物中，有26个（52%）是罕见病用药，被评定为“孤儿药”。近五年，每年获批新药中的罕见病用药占比稳定在50%以上。
图：近十年FDA获批新药中的罕见病用药占比
13个抗体抢攻生物药市场，修乐美等17个原研生物药被围攻
从药物类型上看，2024年FDA批准的创新药包括了34个（68%）新分子实体以及16个（32%）新治疗性生物药。其中，抗体药物在获批的生物药中占据重要位置，超过八成生物药为抗体药物。
2024年单抗药物依旧是生物药的创新主力，以63%（10个）的占比遥遥领先。礼来的多奈单抗和lebrikizumab分别靶向Aβ和IL-13；罗氏的可伐利单抗靶向C5；Galderma Pharmaceuticals的奈莫利珠单抗靶向IL-31R；Incyte/Syndax制药的axatilimab靶向CSF-1R；Checkpoint Therapeutics的cosibelimab靶向PD-L1；辉瑞的马塔西单抗和诺和诺德的concizumab均靶向TFPI；安斯泰来的佐妥昔单抗靶向CLDN18.2；百济神州的替雷利珠单抗靶向PD-1。
2024年FDA批准的3个双抗都是针对实体瘤。安进靶向CD3E/DLL3双抗tarlatamab用于广泛期小细胞肺癌；Jazz Pharmaceuticals靶向HER2双抗泽尼达妥单抗用于胆道癌；Merus靶向HER2/HER3双抗zenocutuzumab用于胰腺癌或非小细胞肺癌。
图：获批的新药类型数量分布情况
美国医药市场的生物类似药获批数量正在快速增加。2024年FDA批准了18个生物类似药，占历年来生物类似药批准总数的29%。虽然FDA积极推进生物药的开发，但其对Biosimilar的审批相当慎重，在2015年才批准首个生物类似药Zarxio上市。至2024年底，FDA批准的生物类似药共63个。
受原研产品价值驱动，生物类似药开发的重点都聚焦于全球畅销重磅产品。
抗体类的生物类似药获批数量最多，达46个，覆盖地舒单抗、那他珠单抗、托珠单抗、雷珠单抗、依库珠单抗、利妥昔单抗、英夫利西单抗、贝伐珠单抗、曲妥珠单抗、乌司奴单抗、阿达木单抗等全球重磅原研产品。其中，阿达木单抗的生物类似药数量最多，已经有10个在美国获批。
G-CSF类重组治疗性蛋白生物大分子药物中，FDA批准了10个生物类似药。G-CSF类重组治疗性蛋白药物主要包括非格司亭（filgrastim）和培非格司亭（pegfilgrastim），是治疗化疗引起的白细胞减少症的标准疗法。
对于融合蛋白类药物Eylea（阿柏西普）和Enbrel（依那西普），分别有5个和2个生物类似药先后获批。
图：获批的生物类似药分布情况
国产新药成功出海！百济神州、贝达药业载誉而归
自2019年泽布替尼敲开美国大门开始，越来越多的中国创新药成功“出海”，大步迈向全球市场。2024年百济神州的替雷利珠单抗和贝达药业的恩沙替尼传回了可喜消息，成功闯关获得FDA认可。
2024年3月14日，百济神州宣布美国FDA已批准其PD-1抑制剂Tevimbra（替雷利珠单抗）作为单药疗法，用于治疗既往接受过全身化疗（不包括PD-1或PD-L1类疗法）后不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成年患者。2024年末，替雷利珠单抗获得了第二项批准，联合含铂和氟尿嘧啶类化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管结合部（G/GEJ）癌成人患者一线治疗。同时，其另一项用于局部晚期、不可切除或转移性ESCC成人患者一线治疗的新药上市许可申请（BLA）也在接受FDA审评。
2024年12月18日，FDA宣布已批准贝达药业及其控股子公司Xcovery共同研发的间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂Ensacove（恩沙替尼）上市，用于ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。这是贝达药业首个成功出海获批的药物，也是首个获得FDA批准治疗这一适应症的国产1类新药。
2024年在美国获批的创新药也在以“中国速度”加速奔跑，以解决更多中国患者未被满足的健康需求。据统计，目前已有23个（46%）创新药在国内处于批准临床及以上阶段。
表：创新药物国内研发情况
除了替雷利珠单抗、恩沙替尼这2个国产创新药以外，Iomervu（碘美普尔）早在2006年作为造影剂获得NMPA批准上市；Letybo(A型肉毒毒素)在2020年进入中国市场，用于改善面部皱纹；Zevtera（头孢比罗酯钠）同样在2020年获得NMPA批准获得性肺炎；Piasky（可伐利单抗）和Vyloy（佐妥昔单抗）均在2024年12月获批上市，分别用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症和胃癌。
除此以外，sotatercept、兰泽替尼、伊那利塞、马塔西单抗、泽尼达妥单抗等5个药物处于申请上市阶段，而处于临床III期的有7个创新药，临床I/II期的有1个，批准临床的有2个。
来源：米内网数据库、美国FDA官网等
注：数据统计截至1月14日，如有疏漏，欢迎指正！
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