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日前，广东省药学会发布《超药品说明书用药目录（儿科2024年版）》，68个儿科药品种（按通用名统计，下同）在列，2023年在中国公立医疗机构终端合计销售规模超740亿元。未满足临床用药需求激增，催生超说明书用药的规范化和普遍化。2024年6月，广东《超药品说明书用药目录（2024版）》出炉，涉及176个品种、309条用药信息；5大品种超说明书适应症达6项及以上，不乏2024Q1~Q3全球销售额超210亿元的当红“药王”，以及正大天晴药业、罗氏等2023年在中国公立医疗机构终端超46亿元的重磅品种。
68个儿科药解锁新用法！超740亿市场利好不断
2024年12月，广东省药学会发布了《超药品说明书用药目录（儿科2024年版）》（下文简称“2024版儿科目录”），共纳入68个儿科药品种（文末附品种名单），其2023年在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端合计销售额超740亿元。
来源：广东省药学会官网
与2023版相比，2024版儿科目录新增了30个品种，包括静注人免疫球蛋白注射剂、重组人血小板生成素注射剂、甘精胰岛素注射剂等超30亿元的重磅产品，涉及异基因骨髓移植、幼年皮肌炎、1型糖尿病等治疗领域；此外还调出了秋水仙碱片剂、氧氟沙星滴耳液、克立硼罗软膏剂等产品。
静注人免疫球蛋白注射剂属于广谱抗体类血液制品，临床常用于治疗多种免疫性疾病。2024版儿科目录允许该药超说明书用于：①异基因骨髓移植的继发性免疫缺陷的替代治疗；②重症、难治性幼年皮肌炎。显然，这对相关罕见免疫疾病患儿来说是一大福音。
在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端，静注人免疫球蛋白注射剂2023年销售规模首度突破115亿元，同比增长28.97%，高居全身用抗感染药物产品（化+生）TOP1之位。
2023年中国公立医疗机构终端全身用抗感染药物产品TOP10
来源：米内网中国公立医疗机构药品终端竞争格局
注： 增长率为负数用*表示
重组人血小板生成素注射剂用于治疗实体瘤化疗后所致的血小板减少症、原发免疫性血小板减少症（ITP）等，是三生制药的1类独家创新药，目前已纳入全国医保乙类药目录。
2024版儿科目录新增该产品可超说明书用于儿童人群治疗原发免疫性血小板减少症，这无疑为该类患儿提供了又一有效治疗手段。在中国公立医疗机构终端，重组人血小板生成素注射剂近年来销售额稳步提升，2023年拿下创新高的超47亿元，同比增长17.29%；2024上半年收获约25亿元，为止血药（化+生）TOP1产品。
近年来中国公立医疗机构终端重组人血小板生成素注射剂销售趋势（单位：万元）
来源：米内网中国公立医疗机构药品终端竞争格局
甘精胰岛素注射剂是通过基因重组技术生产的长效胰岛素类似物，能安全、稳定而持久的控制空腹血糖，减少低血糖发生率；2023年在中国公立医疗机构终端销售额超34亿元，2024上半年以3.75%的增速增长至19亿元以上。在2024版儿科目录中，该药可超说明书用于1型糖尿病治疗，其产品市场有望迎来新一轮扩容。
在用药安全有据可依、有证可循的前提下，超药品说明书用药目录（儿科2024版）的发布，或能让更多罕见病患儿临床获益，进一步推动医疗质量的提高。
超1700亿市场波澜四起，适应症TOP5品种大放异彩
在此之前，广东省学会于2024年6月发布了《超药品说明书用药目录（2024年版）》（下文简称“2024版目录”），共纳入176个药品，涉及309个超说明书用药信息，纳入产品2023年在中国公立医疗机构终端合计销售额超1700亿元。
2024版目录中，超说明书适应症达6项及以上的品种有5个，分别为帕博利珠单抗、纳武利尤单抗、吉西他滨、利妥昔单抗和伊匹木单抗，均为抗肿瘤药。米内网数据显示，2023年中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末）抗肿瘤药（化+生）合计销售额在1400亿元以上；2024上半年以10.42%的同比增速保持增长。
2024版目录适应症TOP5品种
来源：广东省药学会官网，米内网整理
帕博利珠单抗（俗称K药）是一款当红的抗肿瘤PD-(L)1单抗，至今获批适应症超40项，覆盖黑色素瘤、非小细胞肺癌、淋巴瘤等20多个癌种，2024年前三季度以超216亿美元的全球销售额问鼎“药王”宝座，同比增长约18%。2024版目录中，该药新增超说明书适应症为2项，分别是作为可切除非小细胞肺癌（NSCLC）癌症的术后辅助治疗、非小细胞肺癌切除和铂类化疗后的单药辅助治疗等，将为更多肿瘤患者提供新的用药选择。
帕博利珠单抗全球销售趋势（单位：亿美元）
来源：米内网跨国上市公司数据库及公司季报
纳武利尤单抗（俗称O药）是全球首个获批上市的PD-1抑制剂，2024年前三季度全球销售额约68.25亿美元。该药在2024版目录中新增了4项超说明书适应症，包括含铂类化疗期间出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌、接受过抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌、联合伊匹木单抗用于EGFR/ALK突变阴性的PD-L1≥1%的晚期非小细胞肺癌一线治疗等，是本批新增超说明书用药信息最多的品种。
吉西他滨为非小细胞肺癌、胰腺癌及乳腺癌等癌种的一线用药，2024版目录中，该药可超药品说明书用于非霍奇金淋巴瘤、胆管癌、膀胱癌等细分癌种的治疗。经历集采阵痛后，吉西他滨2023年在中国公立医疗机构终端销售额重现上涨，2024上半年同比增幅达19.14%，产品潜力可期。
近年来中国公立医疗机构终端吉西他滨销售趋势（单位：万元）
来源：米内网中国公立医疗机构药品终端竞争格局
利妥昔单抗最早由罗氏开发并生产，是全球首个抗肿瘤靶向单抗药物。米内网数据显示，该药2023年在中国公立医疗机构终端销售规模超46亿元，目前已有正大天晴药业、复星医药、信达生物及国药集团4家企业的生物类似药获批上市。在2024版目录中，利妥昔单抗被允许超说明书用于多个免疫疾病的治疗，涉及系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、肉芽肿性多血管炎等。这有望推动其销售市场的扩容。
2021年6月，伊匹木单抗（俗称Y药）联合纳武利尤单抗（被誉为“免疫双子星”）获批用于非上皮样恶性胸膜间皮瘤，成为中国首个获批的双免疫疗法。2024年10月，该疗法批准用于晚期MSI-H/dMMR结直肠癌一线治疗；同年7月，BMS宣布，O药联合Y药一线治疗肝癌获新突破——肿瘤客观缓解率是传统治疗的近3倍......优质成果的逐步兑现，不仅为该疗法的安全性和有效性添砖加瓦，也为其纳入2024版超说明书用药目录提供更充分的依据。
新版目录拟启动撰写，内容、要求、用药信息等重点提及
不仅于此，2024年9月，广东省药学会发出关于面向全国征集《超药品说明书用药目录（2025年版）》用法的通知。其内容显示，本省2025年版《超药品说明书用药目录》撰写工作即将开始，为及时获取和规范最新的超说明书用药信息，特向全国征集药品超说明书用法。
来源：广东省药学会官网
通知内容规定了超说明书用法入选标准，其必须同时满足：①在影响患者生活质量或危及生命的情况下，无合理的可替代药品；②用药目的不是试验研究；③有合理的最新版医学实践依据，包括美国、欧洲、日本说明书收录，《中国药典临床用药须知》、《临床诊疗指南》收录，国际主流指南或共识收录，四大医学期刊分析证明适用等；④经所在医院药事管理与药物治疗学委员会和（或）医学伦理委员会讨论通过；⑤仅受理西药及生物制品，暂不受理中药饮片、中成药及中药注射剂......
总体而言，在超药品说明书用药上，临床用药安全是重中之重，因此其制定及入选要求比较严格。《中国超药品说明书用药管理指南（2021）》推荐意见中指出，应对超说明书用药进行不良事件和不良反应的监测和评估，建议采取基于信息的主动监测和流行病学研究，以确保用药安全等。
除临床用药安全外，依据最新临床用药需求，更新用药信息同样是重要的一环。自2015年起，广东省药学会每年都发布新版超药品说明书用药目录，以进一步规范超说明书用药工作，为各医疗机构提供超说明书用药参考。2021-2024年发布的四版超说明书用药目录中，其收录的用药信息分别为242条、269条、308条和309条，用药信息数量在不断增加。
然而，值得注意的是，广东省在其发布的多版超说明书用药用法通知中均有说明，“目录仅作为证据罗列，不作为推荐目录，超说明书用药在临床应用中仍需按正规流程规范管理”。可见，超说明书用药为临床治疗需求提供便利的同时，更要严格注重日常规范化管理和使用。
广东省超药品说明书用药目录（儿科2024年版）
来源：米内网数据库、广东省药学会官网
注：米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》，统计范围是：城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店，不含民营医院、私人诊所、村卫生室，不含县乡村药店；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至2025年1月17日，如有疏漏，欢迎指正！
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