听力损失会对个人的语言发展和生活质量产生不利影响，并可能引发社会和经济挑战。根据世界卫生组织的数据，到2050年，至少有7亿人将需要听力损失康复。遗传因素占先天性听力障碍的50%，遗传性耳聋在生命早期就表现出来，目前缺乏具体的药物治疗。人工耳蜗植入是最常用的治疗方法，但人工耳蜗植入的效果受听神经完整性等因素的影响。
DFNB9基因治疗遗传性耳聋的临床前研究及临床转化（图源自Advanced Science）
2012年，研究人员利用重组腺相关病毒（AAV）将Vglut3基因导入毛细胞，成功恢复了小鼠的听力，这标志着耳聋基因治疗迈出了第一步。此后，对由Otof、Tmc1、Pcdh15等基因突变引起的遗传性耳聋的基因治疗取得了重大进展，一些治疗方法已将小鼠模型的听力恢复到野生型水平。值得注意的是，在基因治疗常染色体隐性耳聋9 （DFNB9）的临床试验中，患者的听力得到了恢复，没有明显的不良反应。然而，由于耳蜗复杂的结构，使用基因疗法治疗耳聋仍然存在许多挑战。这些复杂性增加了对治疗效果的要求和对精确度的要求。研究旨在系统总结基因治疗遗传性耳聋的临床前和临床研究进展及面临的现实挑战，为基因治疗遗传性耳聋的临床应用提供视角。
参考消息：
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/advs.202402166
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