综述
视神经损伤
修复保护与再生
青光眼的基因治疗—革命尚未成功
波兰卡托维兹西里西亚医科大学Adrian Smedowski团队
基因疗法尽管是一种相对较新的治疗方法，但可能成为青光眼治疗的重要选择。由于青光眼不被认为是一种单基因疾病，基因治疗的目标是为视网膜神经节细胞提供神经保护，尤其是以与眼压无关的方式。青光眼研究中最常见的基因载体是腺相关病毒2型，其对视网膜神经节细胞具有高度嗜性，可长期表达且免疫原性低。利用基因治疗靶向转化为生长因子、细胞凋亡和神经退行性变相关因子、免疫调节因子、神经炎症因子以及调节兴奋性毒性和转录，可对视网膜神经节细胞产生神经保护作用。另一些基因治疗研究侧重于减少房水生成和增加流出，以降低眼压。
来自波兰卡托维兹西里西亚医科大学Adrian Smedowski团队总结了这些青光眼神经病变基因治疗策略的现状和发展方向。提出越来越多的证据表明，实验性基因疗法对青光眼有效，但仍处于研究的早期阶段，并且缺乏使用这些复杂治疗模式的临床试验。随着最近的技术进步和疾病途径的阐明，未来的青光眼治疗越来越有可能更多地关注视网膜神经节细胞直接且不依赖眼压的神经保护和视神经再生，以逆转青光眼损伤，并减轻这种疾病的社会经济负担。这将为青光眼患者提供新的希望。
文章在《中国神经再生研究（英文版）》杂志2024年1期发表。
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https://www.sjzsyj.com.cn/CN/10.4103/1673-5374.375319
引用本文：Sulak R, Liu X, Smedowski A (2024) The concept of gene therapy for glaucoma: the dream that has not come true yet. Neural Regen Res 19(1):92-99.
