科济药业最受关注的创新药,通用CAR-T CT0590能否一战成名?

文摘   2025-02-02 19:30   湖南  
*仅供医学专业人士阅读参考


科济药业旗下通用CAR-T管线CT0590,靶向BCMA和NKG2A,三重基因敲除,可以更好的解决通用CAR-T最大挑战:宿主抗移植物反应。




细胞治疗领域当前最受关注的当属通用CAR-T技术。2024年底,国际权威学术期刊《自然》公布了年度十大人物,海军军医大学长征医院徐沪济教授因在临床上将通用CAR-T疗法用于自身免疫性疾病,成功入选,成为细胞治疗领域年度重大事件。


传统自体CAR-T细胞疗法需要从患者体内提取T细胞,经过体外基因修饰后,再回输到患者体内。这种方法虽然在治疗血液瘤方面取得了显著效果,但也存在短板,如个体化制备复杂、成本高昂、生产时间长等问题。


通用CAR-T使用健康供体的T细胞,通过基因编辑技术去除其免疫排斥反应,能够安全地用于不同患者。这样就可以降低成本,缩短生产时间。


科济药业是CAR-T领域知名上市公司,目前在实体瘤与血液瘤领域有10款主要在研产品,处于头部阵营。公司的泽沃基奥仑赛已经在中国获批上市,靶向BCMA,治疗复发/难治多发性骨髓瘤(rrMM)。


在公司的众多管线中,2025年最受关注的当属公司通用CAR-T管线CT0590,同样也是治疗复发/难治多发性骨髓瘤。


CT0590是一种双靶点通用CAR-T细胞疗法,采用THANK-uCAR技术,靶向BCMA和NKG2A,三重基因敲除(TRAC/B2M/NKG2A)。


宿主抗移植物反应(HvGR)是目前通用CAR-T最大的挑战,THANK-uCAR技术平台,可以更好的解决这个问题,通过:


 
 

 
 
  • 降低NK细胞对通用CAR-T细胞的杀伤;


  • 使NK细胞作为通用CAR-T细胞的 “饲养细胞”,增强扩增能力;


  • 敲除NKG2A基因,可以进一步增强T细胞功能。


 

科济药业的通用CAR-T平台THANK-uCAR

CT0590已经开展了I期临床试验。

数据来源:科济药业官网

并且已经有试验数据读出。截止2024年4月,共有5名受试者入组,其中3例患者获得缓解,包括2例严格意义上的完全缓解和1例部分缓解。2例完全缓解的DoR(持续缓解时间)均 ≥ 20个月。

通用CAR-T管线CT0590的药效
数据来源:科济药业官网

初步研究结果表明,CT0590通用型CAR-T细胞疗法的安全性可控,同时实现了深度和持久的临床缓解。

  • CT0590证明其在2名完全缓解的患者体内可以扩增到和自体CAR-T相当的水平。

  • 2名完全缓解的患者疗效持续时间达到和自体CAR-T相当甚至更好的水平,这可能归因于其有效扩增的能力,同时也可能得益于NKG2A基因的敲除对长期疗效的积极影响。

随着CT0590研发的持续推进,市场对其未来在治疗方面的潜力将有更多的期待。

不过,通用CAR-T作为一种新型的免疫治疗方法,虽然具有广泛的应用前景和巨大的市场潜力。但目前看来,针对不同类型的疾病,通用CAR-T的治疗效果有所差异。

血液瘤治疗已经取得突破。因为CAR-T细胞在进入血液瘤时不会受到免疫微环境的阻碍,可以迅速发挥杀伤作用。

自免疾病治疗在机制上认可度也较高。因为这类疾病的病变细胞数量较少、恶性程度低,且无需CAR-T细胞长时间高强度的杀伤效果。

实体瘤的治疗效果当前则相对较差,这主要是因为实体瘤的抗原具有异质性,并且其内部环境复杂,攻克它还需要时间。

通用CAR-T未来能否在实体瘤领域有更好的治疗突破,还需要持续跟踪和观察,而科济药业作为通用CAR-T领域的重要公司,2025年将持续受到投资者的关注。

更多风湿干货

快来“医生站网页版”瞧一瞧👇











长按识别二维码

无需下载

精彩资讯等你来




本文来源:药创新

责任编辑:卡带


*"医学界"力求所发表内容专业、可靠,但不对内容的准确性做出承诺;请相关各方在采用或以此作为决策依据时另行核查。

↓↓↓点击「阅读原文」学习更多临床技能

医学界风湿免疫频道
关注医学界风湿免疫频道,在这里学习风湿免疫疾病诊治知识,了解前沿新动向!投稿或合作,请联系fs@yxj.org.cn。
 最新文章