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神外前沿 225期
神外前沿讯，近日，Cell Death Discovery（影响因子6.1）杂志发表了干细胞治疗帕金森病的相关研究进展，发现将干细胞疗法与基因疗法相结合是一种创新的治疗帕金森病的方法。
这项研究将基因改造以降低有缺陷的SNCA基因活性的干细胞移植到小鼠模型中，可以改善其运动功能并延长寿命，该小鼠模型与SNCA相关的帕金森病有关。
论文信息
据了解，在帕金森病中，负责产生大脑信号化学物质多巴胺的多巴胺能神经元会逐渐退化，导致运动问题和一系列非运动症状。
神经干细胞（NSCs）是大脑中神经元和其他细胞类型的前体细胞，在治疗帕金森病方面显示出了潜力。这些具有自我更新能力的细胞可以重新填充大脑，用健康的多巴胺能神经元代替那些因神经退行性疾病而失去的神经元。
获取足够数量的细胞用于治疗是所谓的诱导多能干细胞（iPSCs）策略，即从患者身上收集普通细胞（如皮肤细胞），并将其重新编程为NSCs，然后将这些NSCs移植回患者的大脑。然而，在使用这种方法治疗家族性帕金森病时存在一个缺点，即遗传基因突变会导致疾病或增加患病风险。
对此，研究者探索了一种经过修改的iPSC疗法，即通过基因修饰使细胞中具有降低活性的突变基因，然后再将其培育成NSCs并进行移植。
研究人员在携带SNCA突变（已知是家族性帕金森病的致病原因）的小鼠模型中测试了这一方法。一些小鼠接受了经过基因改造以降低突变SNCA活性的神经干细胞，而另一些小鼠则接受了未经基因改造的神经干细胞。
正如预期的那样，未接受任何干细胞疗法的老鼠出现了明显的运动功能障碍，包括平衡、协调和运动技能方面的问题。
研究发现，通过减少突变SNCA的有害影响来修改细胞可能有助于减缓疾病的进展，从而延长生存时间。
但由于帕金森病并非只由SNCA基因突变引起，因此未来的研究应探讨在iPSCs中敲低多个基因是否可以增强神经干细胞疗法的效果。
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