*仅供医学专业人士阅读参考
BTC真实世界研究为免疫治疗联合化疗疗效再添新证。
TOPAZ-1研究打破临床困境，提升BTC患者生存获益
研究结果显示：
●与安慰剂+GC化疗组相比，度伐利尤单抗联合GC化疗组中位OS延长1.6个月，死亡风险进一步降低至24%（12.9个月 vs 11.3个月，HR=0.76；95%CI，0.64-0.91）；
●在PFS方面，度伐利尤单抗联合GC化疗组中位PFS为7.2个月，安慰剂+GC化疗组中位PFS为5.7个月（HR=0.75；95%CI，0.63–0.89；p=0.001）；
●在ORR方面，度伐利尤单抗联合GC化疗组ORR优于安慰剂+GC化疗组（26.7% vs 18.7%）[4-5]；
●在安全性方面，相较于安慰剂+GC化疗组，度伐利尤单抗联合GC化疗组没有增加因不良事件导致的停药率；度伐利尤单抗联合GC化疗组和安慰剂+GC化疗组3/4级治疗相关不良事件发生率分别为：60.9%和63.5%。
TOPAZ-1研究结果的公布，使得度伐利尤单抗联合化疗成为BTC一线标准治疗方案，推开了免疫治疗的大门，为晚期的BTC患者带来了新的治疗选择。
KEYNOTE-966研究再次证实免疫联合化疗方案为晚期BTC患者带来获益
Ⅲ期临床试验KEYNOTE-966也证实了化疗联合免疫治疗（帕博利珠单抗联合顺铂+吉西他滨）用于BTC治疗的益处。KEYNOTE-966研究是一项III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，主要研究终点中位总生存期（mOS）达到阳性终点，帕博利珠单抗联合化疗组和安慰剂联合化疗组的中位OS分别为12.7个月（95%CI：11.5-13.6）和10.9个月（95%CI：9.9-11.6），存在显著差异（HR=0.84，95%CI：0.74-0.96，p=0.0055）。两组的12个月OS率分别为52%和44%，24个月OS率分别为25%和19%。KEYNOTE-966研究的成功再次证实免疫检查点抑制剂联合化疗可改善患者生存获益，基于这一研究结果，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了帕博利珠单抗联合化疗用于局部晚期或转移性BTC患者的一线治疗，为患者带来了新的治疗选择。
真实世界研究进一步证实免疫联合化疗一线治疗疗效
●在单因素分析中，度伐利尤单抗的加入对BTC生存获益有影响。与单独接受GC化疗的患者相比，接受度伐利尤单抗联合GC治疗的患者中位OS更长（14.8个月 vs 11.2个月，HR 0.63, 95%CI：0.5-0.8，P=0.0002）；
●在PFS方面，接受度伐利尤单抗联合GC治疗的患者中位PFS优于单独接受GC化疗的患者（8.3个月 vs 6.0个月，HR 0.57，95%CI：0.47-0.70，P<0.0001）；
●多变量分析证实，GC化疗方案加用度伐利尤单抗是OS和PFS的独立预后因素；
上述真实世界研究结果显示，度伐利尤单抗联合化疗的中位OS、中位PFS与TOPAZ-1研究的数据基本一致，进一步夯实了度伐利尤单抗联合化疗可提升BTC患者生存获益。
局限性（为保持平衡与非宣传性质）：
●由于本研究具有回顾性，因此无法完全排除可能存在的选择偏倚。
●由于本研究为多中心研究，PFS数据需结合具体情况进行分析，并需考虑各研究机构在肿瘤评估方法和时间点上的细微差异。
●TOPAZ-1试验的结果最近已公布，且度伐利尤单抗自2022年1月起开始供应。因此，与接受顺铂/吉西他滨治疗的患者相比，接受度伐利尤单抗联合顺铂/吉西他滨治疗的患者的中位随访时间明显较短。
总结
*本材料由阿斯利康公司提供，仅供医疗卫生专业人士参考，不用于产品推广目的。涉及具体药物使用，请参考相关药品说明书。
