一起来回顾“2024年十大临床突破”，其中中国占了4项！

健康 2025-01-27 18:00 北京

2024年是医学领域充满突破的一年。从基因治疗到再生医学，全球科学家们在多个领域取得了令人瞩目的成就。中国和美国的研究团队在这些突破中占据了重要地位，展现了两国在医学创新中的强大实力。这些突破不仅推动了医学技术的发展，也为全球患者带来了新的希望和治疗选择。

今天，医视屏为你总结出了医学领域“2024年医疗界十大临床突破”。

其中，中国和美国团队各占4项。美国凭借其扎实的基础研究和先进的医疗技术，继续在全球医学创新中保持领先地位。而中国在基因治疗、再生医学等生物医学领域的发展速度令人瞩目，逐步实现了全球领跑。

根据时间先后顺序，2024年“十大突破”排名如下：

中国学者开启耳聋基因治疗时代
细胞疗法破冰晚期实体瘤
医生将猪器官植入人体
中国科学家再造器官，成功治疗糖尿病
几乎100%有效的艾滋病预防药获批上市
中国专家用通用CAR-T治疗自身免疫性疾病
血液检查诊断老年痴呆
35年后的新一代精神分裂症药物
电刺激大脑，科学家让瘫痪者重新站立
中国医生将乙肝治愈率提高3倍

一、中国学者开启耳聋基因治疗时代

2024年，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的研究团队在《柳叶刀》等权威杂志上发表了全球首个耳聋基因治疗研究，被誉为“听觉医学领域里程碑式工作”。该研究针对OTOF基因突变导致的先天性耳聋，创新使用双AAV载体，成功将正常基因序列导入患儿内耳毛细胞，显著改善了听力，部分患儿能进行日常对话。这一突破为遗传性疾病的基因治疗提供了新思路，开启了耳聋基因治疗的新时代。

二、细胞疗法破冰晚期实体瘤

2024年2月16日，美国FDA加速批准了TIL疗法Lifileucel，用于治疗晚期黑色素瘤患者，这是全球首次将细胞疗法应用于实体瘤。Lifileucel通过分离、培养并回输肿瘤浸润淋巴细胞，高效杀伤肿瘤。临床试验显示，近1/3的患者肿瘤缩小30%以上，部分患者肿瘤完全消失，生存期显著延长。这一突破打破了细胞疗法在实体瘤中的局限，为肿瘤治疗开启了全新时代。

三、医生将猪器官植入人体

2024年3月16日，62岁的美国人理查德·斯勒曼成功接受了全球首例活体猪肾移植，供体来自一只经过基因编辑的猪。术后51天，猪肾功能正常，未出现排斥反应，直到斯勒曼因心脏事件去世。这一突破标志着异种器官移植的重要进展，为解决全球器官短缺问题提供了新途径。目前，美国和中国科学家团队已成功完成多例猪心、猪肾移植试验，尽管仍面临免疫排斥等挑战，但猪器官有望成为标准化的移植选择，为患者带来新生希望。

四、中国科学家再造器官，成功治疗糖尿病

2024年，上海长征医院和天津市第一中心医院通过干细胞再生疗法，成功将自体再生的胰岛植入两名糖尿病患者体内，挽救了他们的生命。这两名患者分别患有严重的2型糖尿病肾病和1型糖尿病，传统治疗无效。科学家们利用多能干细胞（iPSC）的分化能力，再生出健康的胰岛细胞。上海长征医院与程新教授团队合作，而天津市第一中心医院则采用了邓宏魁教授团队的化学重编程技术。这一突破为糖尿病治疗提供了新希望，全球众多团队也在积极推进相关研究，有望未来实现糖尿病的治愈。

五、几乎100%有效的艾滋病预防药获批上市

2024年6月20日，HIV抑制剂Lenacapavir发布了关键性III期临床结果，显示其在非洲女性中的暴露前预防（PrEP）效果显著，无一人感染HIV。后续研究进一步证实，其对广泛人群的保护效力高达99.9%。Lenacapavir只需注射一次，即可维持半年的高效预防，为艾滋病防治提供了新的里程碑。其成功源于对HIV衣壳蛋白的新认识，也为对抗其他病毒性疾病提供了新思路，有望将艾滋病转变为罕见病症。

六、中国专家用通用CAR-T治疗自身免疫性疾病

2024年7月15日，上海长征医院徐沪济教授团队在《细胞》杂志上发表了全球首次使用异体通用型CAR-T疗法成功治疗严重复发难治性风湿免疫疾病的研究。该疗法通过清除致病浆细胞，重置患者免疫系统，有望实现自身免疫性疾病的彻底治愈。异体CAR-T的提前制备和量产潜力，有望大幅降低治疗费用，为全球20%受自身免疫性疾病影响的人口提供新的希望。

七、血液检查诊断老年痴呆

2024年7月28日，《美国医学会杂志》发表了瑞典科学家研发的阿尔茨海默病（AD）血液诊断工具的研究结果，该工具通过检测与AD相关的微量蛋白，实现了高达90%的诊断准确率。这一突破为早期诊断AD提供了便捷手段，有望提前至发病前15年。尽管目前AD诊断仍以脑脊液穿刺和PET-CT为主，但血液检测的便捷性使其成为研究热点。未来，随着技术的完善和普及，结合生活方式干预和药物治疗，AD有望成为可被攻克的疾病。

八、35年后的新一代精神分裂症药物

2024年9月26日，美国FDA批准了Cobenfy用于治疗成人精神分裂症，这是35年来首个新机制药物。Cobenfy作为毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂，显著改善了超过75%患者的症状，且耐受性良好，减少了传统药物的副作用。这一突破源于对毒蕈碱受体的深入研究和结构设计策略的应用，为精神分裂症治疗带来了新的希望，有望开启治疗的黄金时代。

九、电刺激大脑，科学家让瘫痪者重新站立

2024年12月2日，瑞士洛桑联邦理工学院和洛桑大学医院的研究团队在《自然·医学》上发表了一项突破性研究，首次通过脑深部刺激技术（DBS）唤醒了脊髓中“休眠”的神经纤维，使一名瘫痪18年的患者重新实现了行走。这项研究由神经医学专家Grégoire Courtine教授主导，他和团队通过高分辨率全脑成像，发现了控制运动的新通路——外侧下丘脑（LH）。这一发现为脊髓损伤的治疗提供了新的思路，有望为全球数十万脊髓损伤患者带来新的希望。

十、中国医生将乙肝治愈率提高3倍

2024年12月5日，南方医科大学南方医院侯金林教授团队在《新英格兰医学杂志》上发布了乙肝治愈的最新研究成果，首次证实联合使用靶向HBV RNA的小核酸药物和免疫激活药物，能使乙肝治愈率突破30%，远高于现有约10%的治愈率。对于乙肝表面抗原水平低于1000 IU/ml的患者，治愈率可达47%。此外，侯金林团队还研发了GOLDEN乙肝治愈预测模型，提前19个月精准预测治愈发生，为全球乙肝患者带来了新的希望和治疗选择。

这些突破标志着医学进入了一个新的时代。它们不仅改变了我们对疾病的认识和治疗方法，还为未来的医学研究指明了方向。我们期待在未来的日子里，这些成果能够惠及更多患者，继续推动医学的前进，为人类的健康事业作出更大的贡献。

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