1月7日，Vertex Pharmaceuticals与Orna Therapeutics达成了一项为期三年的合作协议，旨在利用Orna的创新专有脂质纳米粒（LNP）递送技术，为镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者开发新一代基因编辑治疗方案.
根据双方签订的协议，Orna Therapeutics将获得6500万美元的预付款。此外，Orna还有机会在临床前研究、开发、监管和商业化等各个阶段实现特定目标后，获得最高6.35亿美元的潜在收益。如果Vertex Pharmaceuticals选择扩展合作，针对最多十种额外适应症，Orna还有望从每个产品中获得高达3.65亿美元的额外选择权费用和里程碑付款。总体来看，这笔交易的潜在总价值可能高达43.5亿美元。
2018年，麻省理工学院（MIT）的Daneil Aderson团队在《自然通讯》杂志上发表了一篇论文，详细介绍了如何利用工程化的外源性环状RNA在真核细胞中实现蛋白的稳定高效表达，让人工环状RNA这一自上世纪八十年代以来的研究构想重新焕发活力。
基于这项研究成果，Daneil Aderson博士和Alex Wesselhoeft博士（论文的第一作者）等人于2019年共同创立了Orna Therapeutics公司，该公司成为全球首家致力于利用环状RNA技术开发新型疗法的企业，开启了这一技术在商业化应用领域的探索之路。
Daneil Aderson（左）、Alex Wesselhoeft（右）（来源：Orna官网）
Orna的体内嵌合抗原受体（CAR）平台panCAR™融合了oRNA技术与脂质纳米粒（LNP）递送技术，能够直接在患者体内改造免疫细胞，无需进行淋巴细胞清除或等待。与传统的体外CAR-T或CAR-NK细胞疗法不同，panCAR™能够同时产生CAR-T、CAR-NK和CAR-Mac细胞，并且是一种真正的现货型疗法。这种易于重复使用的模式可以实现可靠的剂量控制和持续生成CAR免疫细胞，从而有效抑制肿瘤。
Orna整体管线（来源：Orna官网）
Orna的首席执行官Amit Munshi表示：“Vertex是下一代治疗血液疾病的领导者，我们很高兴与其合作开发体内基因疗法。今天的合作进一步验证了我们的肝外LNP递送技术，并强调了递送对于实现下一代RNA药物的重要性。”
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信息来源：医药魔方Pro
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