震撼!我国首批iPSC干细胞治疗帕金森病患者术后显著改善,恢复走路、写字,生活重拾希望!

文摘   2025-01-09 15:31   上海  

2025.01.09

本文字数:1602,阅读时长大约4分钟

导读:上海市东方医院最新临床研究显示,首批接受自体诱导多能干细胞(iPSC)衍生的多巴胺能神经前体细胞移植治疗的帕金森病患者,在术后12个月里取得了显著疗效,运动能力及生活质量大幅提升,部分患者甚至恢复了走路、跑步、写字等基本生活能力,为全球帕金森病治疗带来了新的希望。

“我又能走路了!我能写字了!”对于帕金森病(PD)患者来说,这样的声音是多么让人振奋。前天,上海市东方医院的一项临床研究显示,首批接受自体诱导多能干细胞(iPSC)衍生的多巴胺能神经前体细胞移植治疗帕金森病的患者,在手术后的12个月里取得了令人惊讶的疗效:他们不仅能够恢复走路、跑步、写字等日常生活能力,甚至能够重新使用筷子和操作智能手机。这些患者的生活质量显著提高,也为全球帕金森病的治疗带来了新的希望。

 治疗成果:术后12个月,患者生活质量大幅提升 
首批患者中的一位男性受试者,长期饱受帕金森病困扰,几乎失去了所有的运动能力。然而,经过这项革命性的干细胞治疗后,他恢复了正常的步行能力,甚至可以跑步、写字和使用筷子,这些基本的日常活动,曾经因为病情变得不可能。更重要的是,患者的药物疗效显著改善——他能够减少对药物的依赖,延长了药效时间,每天的“关期”(药物失效期)缩短了约2小时。

另一位女性患者,治疗前几乎无法独立行走,手指也变得僵硬。然而,经过同样的治疗后,她不仅能独立爬楼梯,手指的灵活性也恢复了,甚至能够准确操作智能手机。这些改善对于患者的家庭来说,无疑是最激动人心的好消息。

 iPSC技术:为帕金森病带来全新希望 

帕金森病的根本问题是脑内多巴胺能神经元的丧失,导致患者出现震颤、运动迟缓、肌肉僵硬等症状。目前的药物治疗虽然能够改善症状,但无法解决病因,而且长期使用药物可能会导致耐药性和副作用。深部脑刺激手术(DBS)对部分患者有效,但仍然无法彻底治愈。

而诱导多能干细胞(iPSC)技术,则为帕金森病的治疗提供了新的突破。通过基因重编程,iPSC技术能够将患者自身的体细胞转化为“万能”干细胞,再分化成多巴胺能神经前体细胞,这些细胞能够在患者大脑内替代丧失的神经元,重新恢复脑内的多巴胺功能。与传统的干细胞来源不同,iPSC技术使用的是患者自体细胞,因此不会产生免疫排斥反应,具有更高的安全性和有效性。

 临床研究:探索全新治疗方法 

此次研究是在国家卫健委和国家药品监督管理局的批准下,开始了这项iPSC干细胞治疗帕金森病的临床研究。研究团队通过脑立体定向手术,将自体iPSC衍生的多巴胺能神经前体细胞精准地移植到患者大脑的“壳核”区域。这些新植入的细胞开始分泌多巴胺,补充了脑内丧失的神经功能,从而有效改善了患者的运动能力。

对于患者及其家属来说,治疗的显著效果不仅仅是症状的缓解,更意味着生活质量的极大改善。许多患者因为疾病的严重,甚至无法独立完成最基本的日常活动,但随着治疗的进行,他们逐渐恢复了自理能力,重新拾回了生活的希望。

 展望未来:iPSC疗法或将成为帕金森病的“救命稻草” 

虽然这一疗法仍处于临床研究阶段,但其已显示出巨大的潜力。上海市东方医院的吴景文主任指出,iPSC技术为帕金森病的治疗带来了前所未有的希望。通过这一疗法,患者的病程有望得到逆转,甚至可能达到临床治愈的效果。
刘中民教授也表示,尽管全球已有少数iPSC细胞衍生的多巴胺能神经前体细胞的临床前研究取得了积极结果,但这项研究无疑具有标志性意义,因为它是中国首次正式开展这一疗法的临床研究。随着这一技术的成功应用,对于帕金森病患者而言,无疑是一个重大的突破。过去,许多患者只能依赖药物或手术来控制症状,治疗方案的选择有限。而随着iPSC疗法的出现,患者的治疗选择变得更加丰富,未来有望通过这一技术实现对疾病的根本性治疗。

 结语:帕金森患者的新希望 

对于成千上万的帕金森病患者及其家属来说,干细胞技术无疑带来了希望的曙光。通过干细胞移植,患者不仅能够减轻症状,恢复运动能力,甚至有望逆转疾病进程。随着临床研究的不断深入,未来我们有理由相信,干细胞治疗帕金森病将成为一种切实可行、具有广阔应用前景的治疗方法。

对于每一个帕金森病患者及其家庭,这一创新疗法无疑为他们带来了更光明的未来。希望更多的患者能够从中受益,重拾健康,过上更加自主、充实的生活。让我们共同期待这一突破性技术的广泛应用,给更多患者带来福音,带来新生!

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信息来源:干细胞与基因科学

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