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基因编辑技术由于其从致病源头上改变序列的能力，为此前治疗希望渺茫的患者提供了改善或治愈的可能性，从而备受瞩目。2023年底，FDA批准首个CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，表明基因编辑药物可以使数以万计的患者获益。但基因编辑技术本身的缺陷仍是其迈向商业化应用的拦路虎，包括：敲除邻近碱基引起的脱靶问题、核酸酶的靶向区域受限以及对核酸序列进行永久性编辑可能带来的安全性问题。为了解决这些问题，科学家们开发了多项前沿技术来提高基因编辑技术的精准治疗能力、拓展PAM识别范围、改善基因编辑技术的安全性问题。
在真核生物体系下进行基因编辑的RNA引导的DNA切割酶(Fanzor)。
优化I-F型CAST系统实现哺乳动物中无DSBs的靶向DNA整合。
基于R2非LTR逆转录转座子机制，构建一种新型的RNA引导的基因插入工具。
调控多靶点转录组RNA的CRISPR/Cas13d平台及其在人原代T细胞中的应用。
高精度新型腺嘌呤碱基颠换系统AXBEs & ACBEs。
嵌合Cas9酶提高PAM灵活性：从识别5′-NGG-3′ PAM到识别5'-NNN-3' PAM。
TiPLab刘心如将为大家分享李大力团队&David R. Liu团队的研究工作(Nature Biotechnology，2023)：
基因突变引起的人类遗传疾病中约58%为单碱基突变（SNVs）。目前，不依赖DNA双链断裂和模板参与的单碱基编辑器（base editors）是治疗此类遗传病强有力的基因编辑工具。
团队公开了一种腺嘌呤颠换编辑工具（AXBEs和ACBEs），不仅填补了本领域此前无法企及的腺嘌呤颠换编辑（A-to-C或A-to-T）的技术空白，还在不同细胞系与小鼠胚胎中成功验证了该编辑器的高效性（小鼠疾病模型中达到近100%的等位基因突变）与精确性。
刘心如，TiPLab专利布局与申请团队
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