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药物递送系统是连接药物与疾病治疗之间的桥梁，尤其在基因治疗领域，它的重要性更是不言而喻。当前在临床实践中，被验证有效的递送系统主要包括脂质纳米颗粒（LNPs）、GalNAc偶联技术和腺相关病毒（AAV）载体，然而这些技术局限于肝脏、眼睛和耳朵等特定器官的药物递送。为了进一步发挥基因治疗药物的潜力，包括核酸药物和基因编辑药物等，开发针对更多器官和细胞类型的精准递送的系统变得尤为迫切，尽管目前尚未出现彻底颠覆性的技术，这一领域的研究进展仍然值得密切关注。
细菌衍生的新型蛋白递送系统PVC的可编程改造，有望实现该系统对多种人类细胞的靶向和蛋白递送。
一种基于人体天然蛋白形成病毒样衣壳的新型mRNA递送方式。
基于包膜病毒改造的DIRECTED模块化平台，提供一种创新性的精准靶向技术用于多种基因治疗产品。
经系统性优化的双AAV系统实现先导编辑器的体内高效编辑。
工程化病毒样颗粒实现先导编辑器的瞬时体内递送，显著提升了其应用安全性。
TiPLab施明君将为大家分享来自深耕基因编辑领域的顶尖团队David Liu课题组做出的改良型研究，主要解决的是针对先导编辑器(Prime Editor，以下简称PE)体内递送效率低下的问题(Nature Biotechnology，2024)：
PE是David Liu团队在2019年推出的新型基因编辑工具，其包括主导靶向活性和编码目的片段的pegRNA（prime editor guide RNA）、主导单链切割活性的Cas切口酶、引导Cas酶切割的sgRNA和逆转录酶，其中，pegRNA携带修复模板，能够在切割后引导靶序列以其作为模板进行逆转录扩增。与CRISPR相比，PE携带修复模板的特性使其能够精准控制修复过程中的DNA序列，减少错误突变的产生。
然而，PE在普适化应用中仍存在难点，递送效率就是其中之一。针对PE的体内递送，David Liu团队对现有的递送工具进行了一系列适配于PE的改进。本研究主要是研究双AAV系统递送PE的改进方案，通过对表达调控元件、PE的组成元件进行增删、替换，将PE对成年鼠的递送效率从小于1%成功提高至40%，并应用在两种不同的治疗基因上，证明该递送方案具有普适性。
施明君，TiPLab专利布局与申请团队
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