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药物递送系统是连接药物与疾病治疗之间的桥梁，尤其在基因治疗领域，它的重要性更是不言而喻。当前在临床实践中，被验证有效的递送系统主要包括脂质纳米颗粒（LNPs）、GalNAc偶联技术和腺相关病毒（AAV）载体，然而这些技术局限于肝脏、眼睛和耳朵等特定器官的药物递送。为了进一步发挥基因治疗药物的潜力，包括核酸药物和基因编辑药物等，开发针对更多器官和细胞类型的精准递送的系统变得尤为迫切，尽管目前尚未出现彻底颠覆性的技术，这一领域的研究进展仍然值得密切关注。
细菌衍生的新型蛋白递送系统PVC的可编程改造，有望实现该系统对多种人类细胞的靶向和蛋白递送。
一种基于人体天然蛋白形成病毒样衣壳的新型mRNA递送方式。
基于包膜病毒改造的DIRECTED模块化平台，提供一种创新性的精准靶向技术用于多种基因治疗产品。
经系统性优化的双AAV系统实现先导编辑器的体内高效编辑。
工程化病毒样颗粒实现先导编辑器的瞬时体内递送，显著提升了其应用安全性。
TiPLab牟迪将为大家分享张锋团队构建的DIRECTED模块化平台(Nature Communications，2023)：
基因治疗需要利用载体将药物递送到特定细胞类型，由于现有递送系统靶向性不高，使得药物难以高效准确地递送到特定细胞，限制了基因治疗在不同组织和细胞类型的应用。
该平台可以对包膜病毒进行改造，通过设计可选的融合功能区和靶向功能区，在保证包膜病毒可以与靶细胞融合的同时，提高了其靶向特定细胞的准确性，解决了领域中的技术难点。同时，该平台经实验验证可以递送不同的基因治疗产品，且在复杂的生物学环境中仍可以精准的靶向特定细胞，该平台因其稳定性具有极高的应用价值。
牟迪，TiPLab专利布局与申请团队
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