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药物递送系统是连接药物与疾病治疗之间的桥梁，尤其在基因治疗领域，它的重要性更是不言而喻。当前在临床实践中，被验证有效的递送系统主要包括脂质纳米颗粒（LNPs）、GalNAc偶联技术和腺相关病毒（AAV）载体，然而这些技术局限于肝脏、眼睛和耳朵等特定器官的药物递送。为了进一步发挥基因治疗药物的潜力，包括核酸药物和基因编辑药物等，开发针对更多器官和细胞类型的精准递送的系统变得尤为迫切，尽管目前尚未出现彻底颠覆性的技术，这一领域的研究进展仍然值得密切关注。
细菌衍生的新型蛋白递送系统PVC的可编程改造，有望实现该系统对多种人类细胞的靶向和蛋白递送。
一种基于人体天然蛋白形成病毒样衣壳的新型mRNA递送方式。
基于包膜病毒改造的DIRECTED模块化平台，提供一种创新性的精准靶向技术用于多种基因治疗产品。
经系统性优化的双AAV系统实现先导编辑器的体内高效编辑。
工程化病毒样颗粒实现先导编辑器的瞬时体内递送，显著提升了其应用安全性。
TiPLab王震将为大家分享刘如谦团队使用VLP递送PE的改进工作(Nature Biotechnology，2024)：
刘如谦团队开发的先导编辑（Prime editing，PE）技术可以实现对目标基因序列的替换、删除和插入，为治疗多种遗传疾病开辟了新途径。尽管如此，如何高效地实现这些编辑元件在体外和体内的递送，仍是一个亟待解决的关键问题。
目前，腺相关病毒（AAV）或脂质纳米颗粒（LNP）是常用的基因编辑系统的递送工具，然而，AAV的载量受限，且存在一定的安全性问题，LNP主要靶向肝脏，限制了其在其他器官的应用。为了克服这些限制，病毒样颗粒（VLP）因其具备病毒外壳而不含有病毒基因的特性，结合了病毒载体和非病毒载体的优势，成为一种理想的基因编辑器载体。
刘如谦团队进一步优化了PE-eVLP技术，该技术通过工程化的VLP实现先导编辑核糖核蛋白复合物的瞬时体内递送。这种优化不仅显著提升了先导编辑的安全性，减少了脱靶编辑的风险，还有效避免了致癌性转基因整合的发生。PE-eVLP技术的这一突破，为基因治疗和遗传性疾病的临床治疗带来了新的希望，并充分展现了先导编辑技术在临床应用中的广阔前景。
王震，TiPLab专利布局与申请团队
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