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药物递送系统是连接药物与疾病治疗之间的桥梁，尤其在基因治疗领域，它的重要性更是不言而喻。当前在临床实践中，被验证有效的递送系统主要包括脂质纳米颗粒（LNPs）、GalNAc偶联技术和腺相关病毒（AAV）载体，然而这些技术局限于肝脏、眼睛和耳朵等特定器官的药物递送。为了进一步发挥基因治疗药物的潜力，包括核酸药物和基因编辑药物等，开发针对更多器官和细胞类型的精准递送的系统变得尤为迫切，尽管目前尚未出现彻底颠覆性的技术，这一领域的研究进展仍然值得密切关注。
细菌衍生的新型蛋白递送系统PVC的可编程改造，有望实现该系统对多种人类细胞的靶向和蛋白递送。
一种基于人体天然蛋白形成病毒样衣壳的新型mRNA递送方式。
基于包膜病毒改造的DIRECTED模块化平台，提供一种创新性的精准靶向技术用于多种基因治疗产品。
经系统性优化的双AAV系统实现先导编辑器的体内高效编辑。
工程化病毒样颗粒实现先导编辑器的瞬时体内递送，显著提升了其应用安全性。
TiPLab曹蓉将为大家分享张锋团队针对一种“注射器”-PVC的可编程改造工作(Nature，2023)：
内共生细菌进化出了一种精妙的“注射器”样蛋白递送系统（eCIS），相较已有的递送系统，该系统表现出可携带的蛋白容量范围广、靶向特异性高等天然优势，然而该递送系统本身不能靶向人类细胞，这直接限制了递送人类治疗药物的应用。
张锋团队的这一改造使得利用这一独特“注射器”递送治疗药物到人体内特定细胞变为可能，团队结合AlphaFold结构预测和工程化改造，证明该递送系统可以被重编程，以靶向原本不能靶向的各种人类细胞，有望实现将基因编辑在内的多种蛋白药物精准地送到各种人类靶标细胞。
曹蓉，TiPLab专利检索与分析团队
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