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基因编辑技术由于其从致病源头上改变序列的能力，为此前治疗希望渺茫的患者提供了改善或治愈的可能性，从而备受瞩目。2023年底，FDA批准首个CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，表明基因编辑药物可以使数以万计的患者获益。但基因编辑技术本身的缺陷仍是其迈向商业化应用的拦路虎，包括：敲除邻近碱基引起的脱靶问题、核酸酶的靶向区域受限以及对核酸序列进行永久性编辑可能带来的安全性问题。为了解决这些问题，科学家们开发了多项前沿技术来提高基因编辑技术的精准治疗能力、拓展PAM识别范围、改善基因编辑技术的安全性问题。
在真核生物体系下进行基因编辑的RNA引导的DNA切割酶(Fanzor)。
优化I-F型CAST系统实现哺乳动物中无DSBs的靶向DNA整合。
基于R2非LTR逆转录转座子机制，构建一种新型的RNA引导的基因插入工具。
调控多靶点转录组RNA的CRISPR/Cas13d平台及其在人原代T细胞中的应用。
高精度新型腺嘌呤碱基颠换系统AXBEs & ACBEs。
嵌合Cas9酶提高PAM灵活性：从识别5′-NGG-3′ PAM到识别5'-NNN-3' PAM。
TiPLab张腾骞将为大家分享张锋团队的研究工作(Science，2023)：
传统CRISPR-Cas9系统会发生DNA双链断裂(DSB)，激活细胞DNA修复途径，从而引入大量异质性、不必要的复杂副产物，比如大的染色体缺失和易位，从而导致安全性问题。逆转录转座子可以通过将外源RNA转化成互补DNA（cDNA），不需要双链断裂的机制就能将cDNA整合到基因组中，体现其安全高效的基因编辑能力。
张锋团队通过冷冻电镜方法，解析出家蚕R2非LTR逆转录转座子基于逆转录酶活性在基因组中插入目标DNA序列的具体过程，在解析逆转录机制的基础上，研究团队还尝试通过融合Cas9（H840A）蛋白将R2引导至其他目标DNA，显示R2未来可以作为一种新型的RNA引导的基因插入工具。
张腾骞，TiPLab专利布局与申请团队
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