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基因编辑技术由于其从致病源头上改变序列的能力，为此前治疗希望渺茫的患者提供了改善或治愈的可能性，从而备受瞩目。2023年底，FDA批准首个CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，表明基因编辑药物可以使数以万计的患者获益。但基因编辑技术本身的缺陷仍是其迈向商业化应用的拦路虎，包括：敲除邻近碱基引起的脱靶问题、核酸酶的靶向区域受限以及对核酸序列进行永久性编辑可能带来的安全性问题。为了解决这些问题，科学家们开发了多项前沿技术来提高基因编辑技术的精准治疗能力、拓展PAM识别范围、改善基因编辑技术的安全性问题。
在真核生物体系下进行基因编辑的RNA引导的DNA切割酶(Fanzor)。
优化I-F型CAST系统实现哺乳动物中无DSBs的靶向DNA整合。
基于R2非LTR逆转录转座子机制，构建一种新型的RNA引导的基因插入工具。
调控多靶点转录组RNA的CRISPR/Cas13d平台及其在人原代T细胞中的应用。
高精度新型腺嘌呤碱基颠换系统AXBEs & ACBEs。
嵌合Cas9酶提高PAM灵活性：从识别5′-NGG-3′ PAM到识别5'-NNN-3' PAM。
TiPLab许桠楠将为大家分享Lei S. Qi团队的研究工作(Cell，2024)：
Lei S. Qi团队基于CRISPR/Cas13d系统开发了多靶点调控的RNA编辑平台（multiplexed effector guide arrays, MEGA），实现了在人原代T细胞中进行定量、可逆和多重基因转录组RNA的调控。
Lei S. Qi团队利用构建的MEGA平台，筛选鉴定了影响CAR-T细胞衰竭与抗肿瘤功能的通路靶点，并利用该平台，在人原代T细胞中进行多重靶点的RNA调控，增强CAR-T细胞在体内和体外的适应性和抗肿瘤活性。
许桠楠，TiPLab专利检索与分析团队
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