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药物递送系统是连接药物与疾病治疗之间的桥梁，尤其在基因治疗领域，它的重要性更是不言而喻。当前在临床实践中，被验证有效的递送系统主要包括脂质纳米颗粒（LNPs）、GalNAc偶联技术和腺相关病毒（AAV）载体，然而这些技术局限于肝脏、眼睛和耳朵等特定器官的药物递送。为了进一步发挥基因治疗药物的潜力，包括核酸药物和基因编辑药物等，开发针对更多器官和细胞类型的精准递送的系统变得尤为迫切，尽管目前尚未出现彻底颠覆性的技术，这一领域的研究进展仍然值得密切关注。
细菌衍生的新型蛋白递送系统PVC的可编程改造，有望实现该系统对多种人类细胞的靶向和蛋白递送。
一种基于人体天然蛋白形成病毒样衣壳的新型mRNA递送方式。
基于包膜病毒改造的DIRECTED模块化平台，提供一种创新性的精准靶向技术用于多种基因治疗产品。
经系统性优化的双AAV系统实现先导编辑器的体内高效编辑。
工程化病毒样颗粒实现先导编辑器的瞬时体内递送，显著提升了其应用安全性。
TiPLab项紫蕾将为大家分享张锋团队今年3月的论文(PNAS，2024)，关于一种基于人类蛋白PNMA2(Paraneoplastic Antigen Ma2)的新型mRNA递送方式：
尽管mRNA治疗前景广阔，但其实际应用受限于有效的mRNA递送方法。目前使用的递送方法，如脂质纳米颗粒（LNPs）和病毒载体，虽然在某些应用中取得了成功，但仍存在一些限制，包括载体大小限制、免疫原性、组织特异性靶向难度以及规模化生产的挑战。
PNMA2是一种在人类细胞中自然形成二十面体衣壳（icosahedral capsids）的蛋白质，但并不自然地包裹核酸。研究团队通过结构生物学和分子工程的手段，设计并开发了一种变体ePNMA2，这种变体能够在体外包裹mRNA，并有效地将mRNA递送到受体细胞中。
这项研究提供了一种全蛋白的递送载体，这与传统的基于脂质纳米颗粒（LNPs）或病毒载体的方法相比，可能具有更低的免疫原性和更高的安全性。此外，由于ePNMA2能够在体外组装和加载，这为mRNA治疗提供了一种灵活的、可编程的递送平台，有助于实现组织特异性靶向和规模化生产。
项紫蕾，TiPLab专利布局与申请团队
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