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基因编辑技术由于其从致病源头上改变序列的能力，为此前治疗希望渺茫的患者提供了改善或治愈的可能性，从而备受瞩目。2023年底，FDA批准首个CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，表明基因编辑药物可以使数以万计的患者获益。但基因编辑技术本身的缺陷仍是其迈向商业化应用的拦路虎，包括：敲除邻近碱基引起的脱靶问题、核酸酶的靶向区域受限以及对核酸序列进行永久性编辑可能带来的安全性问题。为了解决这些问题，科学家们开发了多项前沿技术来提高基因编辑技术的精准治疗能力、拓展PAM识别范围、改善基因编辑技术的安全性问题。
在真核生物体系下进行基因编辑的RNA引导的DNA切割酶(Fanzor)。
优化I-F型CAST系统实现哺乳动物中无DSBs的靶向DNA整合。
基于R2非LTR逆转录转座子机制，构建一种新型的RNA引导的基因插入工具。
调控多靶点转录组RNA的CRISPR/Cas13d平台及其在人原代T细胞中的应用。
高精度新型腺嘌呤碱基颠换系统AXBEs & ACBEs。
嵌合Cas9酶提高PAM灵活性：从识别5′-NGG-3′ PAM到识别5'-NNN-3' PAM。
TiPLab蒋舫玮将为大家分享张锋团队的研究工作(Nature，2023)，张锋团队发现了一种真核生物背景的并且可以在真核生物体系中发挥基因编辑作用的酶(Fanzor)：
此外，张锋团队推出了使用该酶的对应的基因编辑系统(OMEGA)，该系统是一种不同于CRISPR/Cas系统的、能够与前者并列存在的、全新的基因编辑系统，目前这些成果已发表在Nature正刊。
Fanzor可以有效地对目标核酸双链进行切割，特别是对人源基因进行特异性高效切割。并且，通过定点突变等工程化改造，Fanzor的切割效率能够被进一步提高（甚至高于同等情况下Cas12的切割水平），可见Fanzor，以及利用Fanzor的OMEGA基因编辑系统，进一步扩大了基因编辑的工具箱，有助于基因编辑在真核生物领域继续发挥作用，在生物医药领域中将大有可为。
另外，研究团队通过揭示Fanzor的切割原理证实了OMEGA基因编辑系统的可靠性。
蒋舫玮，TiPLab专利布局与申请团队
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