近日，由医学家年会组委会、《医师报》社组织评选的“2024眼科学中国十大原创进展”公布，山东第一医科大学附属眼科研究所谢立信院士团队“角膜疾病的基因治疗”入选。
当前，角膜疾病的基因治疗仍处于起步阶段，谢立信院士团队在角膜营养不良和神经营养性角膜病变的研究方面取得了系列研究进展，为未来角膜疾病的基因治疗提供了研究支持和新的解决方案。
在致病机制方面，课题组明确了角膜内皮在斑块状角膜营养不良发病及术后复发中的关键作用，突破了传统上将斑块状角膜营养不良仅视为一种角膜基质疾病的认知。在创新治疗方面，课题组在全国范围内开展了多中心临床试验，用于验证穿透性角膜移植手术中去除病变角膜内皮对斑块状角膜营养不良治疗效果的优势。此外，课题组还进一步开展了靶向角膜内皮的基因治疗研究，并在临床前动物实验中取得了显著进展，为未来的临床应用提供了有力支持。
靶向角膜不同结构的AAV转染情况
针对神经营养性角膜病的治疗难点，如临床用药频率高、药效易回退等问题，课题组筛选了能够顺神经传递至上皮下神经末梢，同时逆神经传递至三叉神经节的AAV血清型，作为载体携带神经营养因子(NGF)。通过单次角膜基质注射，即可实现 NGF在角膜和三叉神经节中的长期、高效和安全表达，从而有效预防和治疗多种类型的神经营养性角膜病变。该技术具有良好的临床转化前景，或将为相关疾病的治疗提供新的解决方案。
角膜基质内注射AAV-Ngf可逆向回输至三叉神经节
山东第一医科大学附属眼科研究所坚持面向我国重大危害眼病防治需要开展临床和基础研究，积极推进基础研究成果向临床应用转化，不断开拓眼科疾病诊疗新途径，持续为守护国民眼健康贡献力量。
参考文献：
来源：青岛眼科医院
