Lexeo Therapeutics 在阿尔茨海默病基因治疗的 1/2 期研究中分享了 15 名患者的生物标志物数据。
希望基因疗法可以减缓疾病的进展，特别是对于患有称为 APOE4 的阿尔茨海默病遗传风险因素的患者。Lexeo 的实验性治疗使用病毒包膜来传递一种称为 APOE2 的保护性等位基因。表达 APOE2 的人患阿尔茨海默病的可能性较小。
“我们已经看到了一种治疗阿尔茨海默病的方法，该方法着眼于疾病的遗传学，而不是将其视为一刀切的人群，”Lexeo 首席执行官诺兰·汤森德 （Nolan Townsend） 在接受采访时说。“我们正在做的是努力为这种疾病的某种基因型引入一种精准疗法。而且，与许多其他疾病一样，就像在肿瘤学中一样，你会发现随着时间的推移，你有许多专注于人群子集的精准疗法。
Nolan Townsend，Lexeo Therapeutics 首席执行官
这家总部位于纽约的生物技术公司周三表示，它在轻度和中度疾病患者中测试了其阿尔茨海默病基因疗法，并在 6 个月或 12 个月的随访中报告了结果。Lexeo 说，大多数参与者看到了“淀粉样蛋白病理学的稳定”，超过三分之二的患者还看到了 tau 生物标志物的“持续减少”，尽管那些患有中度疾病的患者看到了更大、更一致的结果。
有一名偏远患者在接受基因治疗后 APOE2 要高得多，但目前尚不清楚是什么让这位患者与众不同。
有 4 例严重不良事件，其中 1 例是轻至中度感音神经性听力损失，被认为可能与治疗有关。没有报告ARIA病例——在渤健和卫材的Leqembi以及礼来的Kisunla中可以看到严重的影像学检查结果。
Lexeo 的股价$LXEO周三下跌了 18%。
“我们并不惊讶地看到LXEO股价在此次更新中盘前小幅下跌（注意到成交量稀少），”Leerink Partners 的 Mani Foroohar 周三在给投资者的一份报告中写道。“解释小 n 神经影像学数据始终是一个挑战——虽然我们看到了靶点参与的证据，但缺乏来自关键异常值的患者的进一步数据，这使得试图推断出正确患者选择的可理解信号变得复杂。”
这些数据于周三在马德里举行的年度阿尔茨海默病临床试验会议上公布。
Lexeo 计划与 FDA 就可能的加速批准途径进行会面，并预计明年将详细说明实验性治疗的未来计划。这家生物技术公司还在为某些基因定义的心脏病（例如肥厚型心肌病）开发基因疗法。
