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Neurogene Inc. 于周一发布了其研究性基因疗法NGN-401的I/II期临床试验数据，显示该疗法在治疗Rett综合征患者的症状方面取得了一致且持久的改善。然而，由于高剂量基因疗法与一起严重不良事件相关，公司股价在周一盘后交易中大幅下跌35%。
截止目前Neurogene最新股价
Rett综合征是一种罕见的遗传和神经系统疾病，主要特征是婴儿期运动技能的渐进性丧失，以及语言和整体发育的受损。其他症状包括癫痫发作、脊柱侧弯和呼吸问题。在发布的报告中，Neurogene强调了NGN-401的疗效数据。即使在1E15 vg的低剂量下，前四名接受治疗的患者在临床医生评定的临床总体印象改善量表上也被评为“大大改善”。基因疗法还在护理人员完成的Rett综合征行为问卷中显示出明显的改善。
所有患者在Rett综合征的至少一个核心临床领域达到发育里程碑或获得新技能，包括行走和粗大运动、语言和通讯以及手功能和精细运动。这些领域的改进随着时间的推移而加深。
在低剂量水平下，NGN-401的耐受性良好，大多数副作用是与AAV载体相关的已知毒性，无癫痫发作或脑室内不良事件记录。然而，在接受较高剂量3E15 vg基因治疗的患者中发生了一例与治疗相关的严重不良事件，目前事件详情尚未公开。
尽管NGN-401的疗效数据令人鼓舞，投资者对基因疗法的安全性表示担忧，导致Neurogene股价从71.53美元跌至46.67美元。不过，分析师们总体上对周一的数据持积极态度。BMO Capital Markets的Keith Tapper和Evan Seigerman在一份投资者报告中写道，NGN-401的I/II期数据“强劲”，并强调该疗法的改善是一致且持久的，随着时间的推移而加深，显示出未预料到的积极治疗效果。
“NGN-401对Rett综合征患者有效，”BMO分析师表示，并指出股价的负面反应可能是对安全结果的“过度反应”，尽管他们承认该安全信号需要进一步澄清。“我们继续将Neurogene视为Rett基因治疗的领导者，估计这一市场机会高达25亿美元，”他们补充道。
Truist Securities的Joon Lee同样表态，对不良事件并不过于担忧。“确实，3E15剂量偏高，”Lee在一份分析师报告中写道，并补充说“考虑到[严重不良事件]时间接近给药，很可能与AAV相关，”尽管他提醒公司需要进一步澄清。
Stifel的Paul Matteis也表示，安全性问题是目前NGN-401面临的主要挑战，但他强调低剂量的安全性相对干净。
“在我们看来，鉴于低剂量（比高剂量低3倍）看起来有效，结果可能最终会达成预期，”Matteis补充道，并指出周一公布的数据表明四名儿科Rett患者在临床上显现出真实的益处。
参考资料：www.biospace.com
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