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近日，Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) 在2024年第三季度财报电话会议上报告了强劲的财务表现，要点如下：
"Vertex Pharmaceuticals 2024年第三季度收入同比增长12%，达27.7亿美元。
全年产品收入指引上调至108亿美元至109亿美元。
CASGEVY已上市并贡献收入；vanzacaftor三联疗法和suzetrigine预计将于2025年初上市。
VX-522（用于囊性纤维化）和VX-880（用于1型糖尿病）的三期临床试验已启动。
用于IgA肾病的povetacicept项目初步数据显示前景乐观。"
“Vertex 从未像现在这样激动人心的时刻，”首席运营官 Stuart Arbuckle 在公司第三季度财报电话会议上表示。这一表现促使 Vertex 将其全年产品收入指导上调至 108 亿美元至 109 亿美元。此前，Vertex 预计今年将产生 106.5 亿至 108.5 亿美元的销售额。
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与 CRISPR Therapeutics 合作的 Casgevy 正式进入商业市场是一个重要的里程碑，此前经过数月的努力，该公司为推出奠定了基础。Arbuckle 说，到目前为止，Vertex 已经为基因编辑疗法建立了 45 个授权治疗中心，并且“正在顺利地”实现其在全球建立 75 个中心的目标。40 名患者已经至少进行了一次细胞采集，是上个季度 20 名患者的两倍。
自 12 月获得 FDA 批准开创性的镰状细胞病以及随后 1 月批准治疗 β 地中海贫血以来，这种耗资 220 万美元的疗法已经取得了长足的进步。Arbuckle 表示，随着 Vertex 希望进入拥有约 23,000 名患者的中东市场（除了在美国和欧洲的估计患者人数为 35,000 名之外），这家制药商仍然“相信我们认为 Casgevy 代表着数十亿美元的机会”。
“我们已经为这种转型疗法奠定了坚实的基础，我们期待着它能保持到 2025 年的势头，”他补充道。与此同时，Vertex 正在密切关注提高制造能力。9 月，该公司与 CDMO 巨头 Lonza 签署了一项长期供应协议，这将有助于从其在荷兰的制造基地生产这种疗法。
关于Casgevy ：
Casgevy是世界第一款 CRISPR-Cas9 基因编辑药物，用于治疗12岁和以上镰状细胞病（SCD）伴复发性血管闭塞危象的患者，以及无法获得人类白细胞抗原匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者。
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