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2021年10月21日，Sio Gene Therapies公司宣布，美国FDA已授予AXO-AAV-GM1快速通道资格。AXO-AAV-GM1是一款基于腺相关病毒载体（AAV）9的在研基因疗法，用于治疗I型（婴儿早期发病）和II型（婴儿晚期发病和青少年发病）GM1神经节苷脂贮积症。
GM1神经节苷脂贮积症是一种进展迅速的致死性小儿溶酶体贮积症，由GLB1基因突变引起β-半乳糖苷酶生成障碍所致，造成有毒的GM1神经节苷脂在体内过度积累，使患者出现神经退化、认知能力下降、瘫痪等问题。在严重的情况下，患者只能活2-4岁。患者因此出现神经退行性病变，认知障碍，瘫痪和早夭。目前尚无获批疗法。
AXO-AAV-GM1通过AAV载体静脉给药递送GLB1基因的功能性拷贝，以恢复β-半乳糖苷酶活性。临床前研究证明，AXO-AAV-GM1能够增加患病动物β-半乳糖苷酶活性，减少GM1神经节苷脂蓄积，改善神经肌肉功能，并延长生存期。AXO-AAV-GM1此前已获得FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。
2022年初，包括Sio Gene Therapies在内的许多基因疗法公司都进行了裁员与管线重组。
今年4月，Sio Gene Therapies表示将终止两种针对代谢疾病的疗法的许可协议。因此，该公司“大幅”裁员以节省资金，并开始审查其业务选择。
Sio Gene Therapies首席执行官David Nassif在一份声明中表示：“董事会和管理层及其外部顾问投入了大量时间和精力来确定和寻求提高股东价值的机会。然而，董事会认为没有什么比解散公司和清算资产为股东提供更大价值了。”
自2014年成立以来，Sio Gene Therapies在短短几年内就遭遇数次挫折。当时名为Axovant的公司筹集了3.15亿美元，于2015年上市。但该公司从葛兰素史克获得许可的一种阿尔茨海默氏症药物在2017年的后期研究中失败，促使其转变研究方向。
该公司于2019年更名为Axovant Gene Therapies，并将其小分子研究分拆到一家名为Arvelle Therapeutics的公司。
2020年，该公司的一种实验性帕金森氏症药物遇到制造问题后，其股价再次下跌。不久之后，它再次更名为Sio Gene Therapies。
Sio Gene Therapies研发管线
截图来源：药融云全球药物研发数据库
