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FDA 周一提供了新的指南草案，题为“常见问题 — 开发潜在细胞和基因治疗产品”的指南草案，以帮助制药商了解 FDA 开发和提交新细胞或基因疗法申请的流程细节，从 IND 前会议到长期安全监测。
这份 40 页的问答文件草案是 FDA 根据最新用户收费协议承诺的一部分，也是该机构为提高细胞和基因疗法开发效率而开展的更广泛工作的一部分。
该机构在草案中表示：“该指南旨在通过提供向治疗产品办公室 （OTP） 提出的常见问题存储库来支持 CGT 产品的开发。
该草案以该机构围绕细胞和基因疗法开发发布的其他更具体的指南为基础，首先关注高质量 IND 提交中应包含的重要内容。它还涉及 FDA 何时建议召开 BLA 前会议，以及申请中应包括哪些内容。
至于在进行临床试验之前适合使用多少概念验证数据以及哪种类型的概念验证数据，该机构强调，“在拟议的临床试验中，支持研究性 CGT 产品给药的非临床数据是否足够，是根据对 IND 中 [概念验证] 和安全数据的审查来确定的。
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