声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。
Autolus Therapeutics plc 当地时间11月8日宣布，美国食品药品监督管理局 （FDA） 已批准 AUCATZYL® （obecabtagene autoleucel） 用于治疗复发或难治性 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病 （r/r B-ALL） 成人患者。AUCATZYL 根据 obe-cel 在成人 r/r B-ALL 患者中的 FELIX 临床试验结果获得 FDA 批准。根悉，Aucatzyl是获美国FDA批准的首个无需风险评估缓解策略计划（REMS）的CAR-T疗法。
FDA公告
Aucatzyl在疗效可评估患者 （n=65） 中，63% 的患者达到总体完全缓解 （OCR1），其中包括 51% 的患者在任何时间的 CR 患者和 12% 的患者在任何时间的 CRi 患者。主要疗效结局是在 3 个月内完全缓解，42% 的患者达到，中位缓解持续时间 （DOR） 为 14.1 个月。AUCATZYL 的安全性包括 CRS、神经毒性和继发性血液系统恶性肿瘤的黑框警告，据报道，7% 的患者出现 3 级免疫效应细胞相关神经毒性综合征 （ICANS）。T 细胞恶性肿瘤发生在使用 BCMA 和 CD19 定向的转基因自体 T 细胞免疫疗法治疗血液系统恶性肿瘤后。在 FELIX 试验中，最常见的非实验室不良反应 （发生率 = 20%） 包括 CRS、感染病原体未明确、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、ICANS、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。
AUCATZYL 将在 Autolus 生产位于英国斯蒂夫尼奇的专用商业生产基地 Nucleus。该工厂于 2024 年 3 月获得了英国药品和保健品监管局 （MHRA） 的制造商进口授权 （MIA） 和 GMP 证书，并作为 FDA 批准程序的一部分接受了检查。
在现场检查期间，MHRA 或 FDA 均未发现任何重大或关键观察结果。Nucleus 将在全球范围内供应 AUCATZYL，Cardinal Health 将担任Autolus 在美国的商业分销合作伙伴，将与现有的治疗中心合作，并启动首次患者安排。
ALL 是一种侵袭性血癌，还可能涉及淋巴结、脾脏、肝脏、中枢神经系统和其他器官。在美国和欧盟，每年约有 8,400 例成人 ALL 新病例被诊断出来，其中约 3,000 名患者处于复发难治性环境中。复发/难治性 ALL 成年患者的生存率仍然很差，中位总生存期为 8 个月。在成人 r/r B-ALL 的一线治疗中，高达 50% 的患者最终会复发，标准护理治疗会引发严重的毒性，可能会给一些患者带来负担。
欧盟和英国的监管机构正在审查 obe-cel 用于治疗成人 r/r ALL 的上市许可申请 （MAA），提交给欧洲药品管理局 （EMA） 的申请于 2024 年 3 月被接受，英国 MHRA 于 2024 年 8 月接受其申请。
关于Autolus Therapeutics plc ：
Autolus Therapeutics plc 是一家临床阶段的生物制药公司，开发用于治疗癌症和自身免疫性疾病的 T 细胞疗法，成立于 2014 年，总部位于英国伦敦。该公司的临床阶段项目包括 obecabtagene autoleucel （AUTO1），一种靶向 CD19 的程序性 T 细胞研究疗法，正处于治疗成人 ALL 的 1b/2 期临床试验中;AUTO1/22，正在进行复发或难治性 ALL 儿科患者的 1 期临床试验;AUTO4，一种程序化 T 细胞研究疗法，用于治疗靶向 TRBC1 和 TRBC2 的外周 T 细胞淋巴瘤;AUTO6NG，一种靶向 GD2 的程序化 T 细胞研究疗法，正在开发中，用于治疗神经母细胞瘤;以及 AUTO8，一种治疗多发性骨髓瘤的候选产品。该公司专注于开发 AUTO5，这是一种用于治疗外周 T 细胞淋巴瘤的临床前 TRBC2 程序性 T 细胞候选产品。
Autolus正在进行的临床试验
参考资料：
Autolus官网
www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-obecabtagene-autoleucel-adults-relapsed-or-refractory-b-cell-precursor-acute
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