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弥漫性内生型桥脑胶质瘤（DIPG）是一种起源于脑干桥脑区域的高侵袭性胶质瘤。桥脑控制着多种重要的生命功能，如呼吸、心跳、吞咽、运动和感觉，因此该区域的肿瘤非常难以治疗。主要发生在儿童中，尤其是5到10岁的儿童。由于肿瘤位置特殊且弥漫性生长，DIPG通常无法手术切除。化疗针对DIPG也并无显著疗效。目前DIPG的治疗方法十分有限，患者的预后极差。放疗是目前仅有的能提供短期缓解的方法，能暂时缓解症状并延长患者的生存期。然而，放疗效果通常会在几个月内逐渐减弱。患者自诊断起的平均生存期仅为11个月，5年生存率不到1%。然而，如此致命又让人绝望的肿瘤，斯坦福大学用CAR-T疗法开展临床实验，为患者带来了希望。
该试验是被称为 CAR-T 细胞的工程免疫细胞针对实体瘤的首批成功之一，其突破性进展于 11 月 13 日在线发表在《自然》杂志上。10 月，这种疗法获得了美国食品和药物管理局的再生医学高级疗法称号，这使研究人员能够获得 FDA 批准程序的快速通道版本。
斯坦福突破性进展nature发布
在试验中接受 CAR-T 细胞的 11 名参与者中，有 9 名显示出益处。9 例患者的疾病引起的残疾功能得到改善。4 例的肿瘤体积减少了一半以上。这四名参与者中有一名完全缓解，这意味着他的肿瘤从脑部扫描中消失了。虽然现在说他是否治愈还为时过早，但他在诊断后四年身体健康。20岁的患者Drew是其中的受益者之一。他在高中时被诊断出患有DIPG，接受了CAR-T细胞疗法后，肿瘤消失，神经功能恢复，现已大学毕业，并计划将所学用于自然保护工作。
Drew 在接受脑癌治疗后独自行走（图片由其家人提供）
“这是一种普遍致命的疾病，我们已经找到了一种可以引起有意义的肿瘤消退和临床改善的疗法，”该试验的主要作者、儿科神经肿瘤学 Milan Gambhir 教授、斯坦福大学医学院神经病学教授 Michelle Monje 医学博士说。“虽然要弄清楚如何为每位患者优化这一点还有很长的路要走，但一位患者完全反应是非常令人兴奋的。我希望他已经痊愈了。
该研究团队主要成员
与此同时，研究团队继续分析他们在试验中收集的数百个生物样本。他们正在确定是什么使参与者的反应最好。“我们已经收集了一些关于如何改善这种疗法以及更广泛地针对中枢神经系统癌症免疫疗法的结果的假设，”Monje 说。“这项试验对脑肿瘤免疫治疗总体上确实有非常重要的教训。”这些发现还被用于改进 CAR-T 细胞临床试验的方案。研究人员继续招募参与者参加这项研究。
“虽然这项试验代表了进步，但我们仍有工作要做，以减少治疗的毒性并提高患者的益处，”Mackall 补充道。“但现在我们有一条前进的道路。”
参考资料：
Monje, M., Mahdi, J., Majzner, R. et al. Intravenous and intracranial GD2-CAR T cells for H3K27M+ diffuse midline gliomas. Nature (2024). https://doi.org/10.1038/s41586-024-08171-9
https://med.stanford.edu/news
