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“近日， 全球化创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，英文简称：BBM）今日正式宣布，其自主研发的基因治疗药物BBM-D101注射液已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），该药物旨在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。”
此次双重资格认定标志着BBM-D101注射液的潜在临床价值得到了美国监管机构的权威认可。作为一款针对DMD的基因治疗药物，BBM-D101注射液不仅符合孤儿药资格认定的标准，同时也满足了儿科罕见病资格认定的要求。至此，加上之前已获得双重资格认定的BBM-H901注射液和BBM-H803注射液，信念医药已有三款基因疗法同时获得了这两项重要的资格认定。
BBM-D101注射液是信念医药自主研发和生产的一种重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物。该药物通过工程化改造的AAV载体，将优化的基因表达盒递送至全身肌肉，以期实现DMD的有效治疗。2024年7月，BBM-D101注射液已正式启动研究者发起的临床研究（IIT）。
孤儿药资格认定（ODD）是FDA针对符合条件的罕见病药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。获得ODD的药物可以享受多项政策福利，包括抵免临床试验税收、免除新药上市申请（NDA）/生物制品许可申请（BLA）申请费，以及享有7年市场独占权等。
儿科罕见病资格认定（RPDD）旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发。通过RPDD认定的药物申办方将获得PRV（优先审评券），该PRV可用于加速其他产品的后续NDA或BLA的审评进程，也可以出售给其他申办方。
信念医药集团表示，将继续加大在基因治疗领域的研发投入，致力于为全球罕见病患者提供更多有效的治疗方案。同时，公司也将积极利用获得的孤儿药和儿科罕见病资格认定，加快BBM-D101注射液等产品的临床开发和上市进程，为罕见病患者带来更多的希望和福音。
关于信念医药 ：
关于DMD：
DMD是一种由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的X连锁隐性遗传肌肉疾病，全球每5000名男婴中约有1例DMD患者。在美国，DMD患者人数预估少于5万人。该病症通常在6岁之前甚至婴幼儿时期出现症状，多数患者在10-12岁逐渐丧失行走能力，并在30岁左右因心脏和/或呼吸功能衰竭而失去生命。目前，临床上急需创新的治疗方案来改善DMD患者的生存质量。
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