APVRS前沿速递|眼底创新治疗:从干细胞移植到基因疗法

健康   2024-11-23 16:01   北京  

编者按

第17届亚太黄斑视网膜学会大会(APVRS 2024 Congress)将于2024年11月22日至24日(周五至周日)在新加坡隆重举行。随着眼科医学的不断进步,各种新颖且有效的治疗方法层出不穷。关于眼底病治疗的创新疗法,APVRS大会有哪些新进展?下面小编为您精选大会摘要,带您速览前沿热点!




同种异体诱导多能干细胞

来源的RPE细胞移植






视网膜色素上皮(RPE)作为维持视网膜稳态和功能的关键结构,其损伤或功能障碍往往导致严重的视觉障碍。近年来,随着干细胞技术的快速发展,同种异体诱导多能干细胞(iPSC)来源的RPE细胞移植已成为治疗RPE损伤疾病的一种极具潜力的方法。一项单臂、开放标签的干预性研究,探索同种异体诱导多能干细胞(iPSC)来源的RPE条带移植在RPE损伤疾病患者中的安全性和有效性。

研究结果:

纳入的3只RPE损伤患眼在移植后52周均达到了主要终点,即RPE异常区域有所减少。其中一名患者的视觉相关生活质量显著提高,并可能恢复了视网膜敏感性。虽然未发生严重不良事件,但一名患者出现了疑似对移植细胞的免疫反应,另一名患者则形成了视网膜前膜。

结论:

这项初步研究表明,同种异体iPSC来源的RPE条带移植在三名RPE损伤疾病患者中实现了安全输送和成功植入。

题目:

Clinical Application of iPSC-Derived RPE Strip Transplantation as a Novel Graft Formulation

作者:

Daiki SAKAI




一种新的视网膜上假体系统






随着视网膜退行性疾病,尤其是视网膜色素变性(RP)对患者视力的严重影响日益加剧,探索有效的视觉恢复手段成为了眼科医学领域的重要课题。近年来,视网膜上假体系统作为一种创新的视觉康复技术,为RP患者带来了恢复视力的新希望。一项为期一年的多中心研究探讨了256通道视网膜上假体系统(IMIE 256)在治疗RP方面的临床效果。

研究结果:

IMIE 256被植入到6名患有RP且视力低下患者的右眼。经过一年的跟踪观察,结果显示该系统与视网膜内层逐渐形成了良好的贴合,并在六个月后趋于稳定。患者在使用与IMIE 256相连的眼镜时,在视觉功能方面(如运动方向识别、方块定位、方向和移动测试)的表现显著优于基线水平,这一改善在六个月内尤为明显,表明患者逐渐适应了该系统的使用。此外,在200勒克斯光照条件下,系统的评估效果相较于1勒克斯光照和系统关闭时更为显著。虽然发生了一例眼内压升高的不良事件,但已通过药物和手术成功解决。

结论:

IMIE 256为视网膜色素变性患者提供了一种新的视觉恢复手段。该系统在一年内的安全性和有效性得到了初步验证,与其他人工视网膜植入物相比表现出更佳的性能。

题目:

One-Year Multicenter Study with a Novel Retinal Prosthesis on Treatments of Retinitis Pigmentosa

作者:

Zhu JINGYUAN




视网膜下基因注射治疗nAMD






新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)作为导致老年人视力严重下降的主要原因之一,其治疗方案的优化一直是眼科医学研究的热点。传统的抗血管内皮生长因子(VEGF)药物虽能有效控制病情进展,但频繁的眼内注射给患者带来了诸多不便与风险。在此背景下,基因治疗作为一种创新且潜力巨大的治疗手段,正逐步走进人们的视野。一项开放性、首次人体研究,共入组了6名nAMD患者,旨在评估单次视网膜下LX102基因治疗注射在nAMD患者中的安全性、耐受性和初步疗效。

研究结果:

LX102基因疗法在nAMD患者中的单次视网膜下注射具有良好的安全性和耐受性。在随访期间,未观察到与注射直接相关的严重不良事件,如血管炎、视网膜炎、脉络膜炎、血管阻塞或眼内炎。此外,部分患者的最佳矫正视力(BCVA)有所提高,平均BCVA在随访期间(8~24个月)提升了7.4个ETDRS字母,且中心凹视网膜厚度有所减少。

结论:

LX102基因疗法在nAMD患者中表现出良好的安全性和耐受性,并可能为患者提供一种减少频繁抗VEGF治疗需求的新方法,同时维持或改善长期视觉效果。

题目:

Subretinal LX102 Gene Therapy for Neovascular Age-Related Macular Degeneration (nAMD): 2-Year Results of the First-in-Human Study and Preliminary Results of the Phase I Study

作者:

Xiaodong SUN


小结



这些研究不仅为我们揭示了新技术在提升患者视觉质量和生活质量方面的巨大潜力,也为我们指明了未来眼科医学研究和临床实践的新方向。随着这些创新疗法的不断发展和完善,我们有理由相信,在不久的将来,更多眼底病患者将能够享受到更加安全、有效且便捷的治疗方案,重获清晰视界,重拾生活希望。


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