2024年FDA批准44种新药,覆盖重大慢性疾病与罕见病 | 第一现场

学术   2024-12-21 08:45   广东  

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2024年FDA批准新药亮点:

Bizengri:一种创新的靶向治疗药物,能为那些以往治疗手段受限的非小细胞肺癌及胰腺癌患者带来了全新的治疗路径。

Attruby:针对罕见且严重影响患者生活质量的转甲状腺素介导的淀粉样变性病,Attruby的获批标志着该疾病领域的突破,其能够有效提升患者的心脏功能并改善生活质量。

• Ziihera:作为HER2阳性胆道癌的针对性治疗药物,Ziihera的上市为这一难治性恶性肿瘤增添了靶向治疗方案,为患者提供了更多治疗选择和更好预后可能。

• Exblifep:通过结合头孢吡肟与恩美他唑巴坦,Exblifep的抗菌能力能针对包括耐药菌株在内的复杂尿路感染。

 Kisunla:作为神经退行性疾病治疗领域的新成员,Kisunla在阿尔茨海默病的治疗中显示出认知改善效果。


《Drug discovery & Development》的FDA drug approvals holding steady at 44 YTD in 2024一文,截至2024年12月5日,美国FDA已批准44种新药,这一数字与过去十年的平均年批准量46种相近,但略低于2023年的55项批准记录。

44种获批新药覆盖了多个治疗领域。它们不仅针对心血管疾病、慢性阻塞性肺病等影响公众健康的重大疾病,还攻克了一些罕见疾病难题,如罕见的代谢性疾病和特定靶点的肿瘤。

肿瘤药


在肿瘤治疗领域,精准医疗取得了进展。Bizengri(zenocutuzumab-zbco)针对NRG1融合阳性癌症,Ziihera(zanidatamab)则用于治疗HER2阳性胆道癌,这两种药物均采用了分子靶向技术,为患者提供了更精准的治疗方案。

罕见病药物


同时,罕见病领域也迎来了重要突破。Attruby(acoramidis)获批用于治疗转甲状腺素介导的淀粉样变性病,而Augtyro(repotrectinib)则成为ROS1阳性非小细胞肺癌患者的新希望。这些药物的获批,满足了相关疾病治疗领域的临床空白,也体现了FDA对罕见病药物审评的重视程度。

免疫疗法


此外,免疫疗法如Zepbezgo(telisotuzumab vedotin-gxzm)在晚期非小细胞肺癌治疗中的使用,以及Xacduro(舒巴坦-杜洛巴坦)和Iomervu(碘美普罗)等,均展示了新医药技术的不断进步和患者用药体验的提升。特别是Xacduro,为耐药感染患者建立了新的治疗模式,而Iomervu则通过增强放射造影剂的效果,提高了诊断的准确性和效率。

值得注意的是,今年约有20%的获批新药采用了生物标记物驱动(Bio-marker driven)的患者选择或靶向治疗机制,这进一步显示出精准医疗的重要地位。同时,肿瘤学审批依然占据核心位置,不仅现有疗法得到拓展,还有如afamitresgene autoleucel (Tecelra)等首创新药获批,为滑膜细胞肉瘤等小众适应症提供了新选择。

在免疫疗法方面,新的皮下注射制剂如Tecentriq Hybreza的获批,简化了治疗流程,减轻了患者负担,体现了医疗技术向更便捷、更人性化的方向发展。而针对罕见遗传性疾病的基因疗法和酶替代策略,如针对C型尼曼-皮克病的Aqneursa、Miplyffa,以及针对原发性胆汁性胆管炎的Ebglyss、Iqirvo等,均体现了FDA近年来对小众和罕见患者群体治疗需求和“以患者为中心”理念的持续关注。

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