1月6日，FDA发布《加速批准以及确定确证性试验是否正在进行的考虑》指南草案（Accelerated Approval and Considerations for Determining Whether a Confirmatory Trial is Underway Guidance for Industry）。新指南重申，必须启动了药品确证性试验才能获得加速批准，同时对如何判断确证性试验是否很好地进行做了解释。 FDA自1992年实施加速批准以来，争论的焦点之一在于，部分药品在加速批准之后，进行确证性研究存在重大延迟。据NPR的数据统计，目前未完成的确证性研究的产品，有42%的研究在加速批准后一年或更长时间才开始。甚至有药品逾期未完成确证性研究，即超过了FDA规定的加速批准后完成的确证性研究时间。 因此，FDA开始采取措施解决确证性研究延迟和逾期问题。2022年底发布的《食品和药品综合改革法案》中，FDA有权要求企业在获得加速批准之前必须启动验证性试验。2024年12月5日，FDA发布了《加速审批—严重疾病的加速计划》《Accelerated Approval-Expedited Program for Serious Conditions》指南草案，对加速批准后的验证性研究进行了规定。 FDA要求在获得加速批准之前，确证性试验要“well underway”（正在顺利进行）。但企业方对“well underway”提出了疑问。2024年3月，FDA以确证性试验的注册状态存在问题的理由，拒绝了再生元的双特异性抗体odronexamab的上市申请。再生元血液学主管Andres Sirulnik表示，“well underway”的解释对整个行业来说很重要。 在本次的指南草案中，FDA对这个质疑进行了解释。指南指出，如果试验符合三个标准，则被认为是“well underway”：试验需要设定一个能够认真及时执行的目标完成日期；企业申办方已经取得了可衡量的试验进展（measurable progress），且试验计划可以提供足够的证据以保证预期试验及时完成。 指南草案还指出，企业方应及时与FDA沟通，通常在2期临床试验会议结束后不久，就要将确证性试验的设计与FDA达成一致。 国内也有对附条件批准相关要求的法规发布。2023年8月，CDE发布《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）》，规定企业在申请附条件批准前就已开启确证性研究，研究完成时间从5年缩短为4年，逾期虽允许继续开展研究，但将暂停产品销售。但对批准前开启确证性研究以及逾期如何操作的规定细则，期待国家药监局后续的发布。
