治疗疾病，医生和患者都有一个共同目标----理想的疗效是药到病除。但临床治疗疾病是需要治疗过程，逐渐好转、康复。
治疗之前医生会根据病情和患者谈到本次对疾病的治疗方案，以及客观评估预后。虽说同类疾病，因病情发展阶段不同，身体健康程度不同，治疗后会出现不同的疗效，这个医学上称为“个体差异性”。
多数患者会理解为什么相同的疾病用同样的药，治疗后却出现疗效不同。还有就是每位患者对疾病的了解程度不同，比如说多囊肾，了解疾病的患者知道此病不能根治，治疗后不发展或者发展缓慢就可以；而有的患者听到不能根治，就说不能根治不行啊，我要求的是治好。后者经治疗后如果囊肿没有缩小，就认为没有疗效，以此停药。过若干年后出现肾功异常再来就诊，临床这样的患者确实占有一定比例。
对于多囊肝多囊肾的治疗有效标准，有些患者对比囊肿大小看疗效是唯一的标准，而医生评估疗效是从整体观念判断是否有效。用药后首先是症状改善比较早，而后才能观察囊肿的变化，改善症状说明用药有效。
目前观察囊肿变化一般首选彩超，需要进一步检查则选用CT，对照囊肿变化有些细节需要注意到。1、同种仪器对照。2、对照囊肿大小同时也要对照肝脏及肾脏大小。3、避免不了的检查误差，如果出现增大或减小3毫米以内，可以忽略。如果每次都递增或者递减，则排除误差。
建议：没有特殊情况，检查多囊肝多囊肾先选用彩超，检查时候让医生测量肾脏大小。
总之，囊肿的变化不是判断疗效唯一标准，如果用药后对以下情况有改善也是有效：自我感觉舒服多了、饮食改善、大小便改善、血压较前稳定、睡眠改善、肾功稳定或较前发展缓慢、出现血尿次数减少等等。
多囊肾多囊肝疗程长短，根据患者病情确定，肾功正常者一般每年1-2疗程药，肾功不好的患者则需要长期用药，延缓病情发展避免过早透析治疗。
