药渡临床数据解读—2023年2月全球获批创新药
文摘
科学
2023-03-23 15:24
北京
药渡最新推出的临床数据解读短视频系列，将助您在最短时间内，掌握全球最新获批重磅创新药的关键临床数据“亮点”。2023年2月全球首批上市共计7个创新药，包括4个小分子化药，3个可统归为广义的生物药，分属于抗体、重组酶以及以AAV病毒为载体基因治疗。7个创新药涉及治疗领域包括血液系统（2个）、神经系统（2个）、代谢疾病、消化系统、抗肿瘤领域。具体解读请观看下方视频，完整课件请联系文末二维码。Etranacogene dezaparvovec
Etranacogene dezaparvovec（Hemgenix）是由英国伦敦大学学院和Uniqure Biopharma Bv研发的一种基因疗法，是一种F9调节剂，用于治疗血友病B。Hemgenix是乙型血友病的首个基因疗法，以AAV5为载体携带凝血9因子突变体基因。2020年6月，CSL 以20亿美元许可费获得了全球独家权利，并由CSL进行销售。Hemgenix在其临床III期表现出非常优异的有效性，因此获得EC有条件批准上市。Hemgenix几乎在所有评价终点上均有优异表现，其中主要终点上Hemgenix年化出血量较常规9因子替代治疗（也就是导入期结束时）降低了65%。Hemgenix一年出血仅有1.51次，而常规治疗是4次。
