今日（1月23日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，由河南师范大学和知微生物医药联合申报的1类新药TM471-1胶囊获得两项新的临床试验默示许可，拟开发适应症为多发性硬化（MS）。公开资料显示，这是河南师范大学化学化工学院药物研究与开发创新团队和知微生物研发的BTK抑制剂。该产品最早于2023年12月首次在中国获批IND，适应症为B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。
截图来源：CDE官网
多发性硬化（MS）是一种自身免疫性中枢神经系统疾病，患者的免疫系统会异常攻击神经细胞周围的髓鞘，引起炎症和组织损伤，破坏大脑、视觉神经和脊髓的正常功能。这种损伤可引起肌无力、疲劳和视力损伤，并最终导致残疾。大多数MS患者在20~40岁时会开始经历首次症状，使该疾病成为年轻人非创伤性残疾的主要原因。
BTK作为B细胞受体信号通路中的一个关键激酶，对B淋巴细胞、巨噬细胞及小胶质等参与MS病理过程的免疫细胞的发育和功能都很重要。因此，BTK抑制剂有望为MS等自身免疫性疾病的治疗提供新颖的治疗选择。
根据知微生物此前新闻稿介绍，临床前研究动物实验显示，同等剂量下，TM471-1获得了与一款类似产品相同的MS疗效，且TM471-1在脑部BTK占据率方面具有较好的数据，意味着该产品将有望更适用于治疗侵犯脑部的相关疾病。另有数据表明，TM471-1在心脏和肝脏安全性等多个指标均明显优于上市同类产品。
当下，已有多款BTK抑制剂正在被开发用于治疗多发性硬化，进展较快的已经进入3期临床研究阶段，并且在近期取得相关进展。比如：2024年12月，赛诺菲（Sanofi）在研的BTK抑制剂tolebrutinib获美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗患有非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）的成年患者；2024年9月，诺诚健华BTK抑制剂奥布替尼已经获得美国FDA批准开展3期临床研究，拟用于治疗多发性硬化；罗氏（Roche）于2024年9月也公布了其BTK抑制剂fenebrutinib的最新临床数据，该产品治疗长达一年的复发性多发性硬化患者中，高达96%患者没有发生疾病复发与进展。
期待更多的产品在临床中取得进展，早日为多发性硬化患者带来新的治疗选择。
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