拉斯克基金会将本年的基础医学奖颁发给UT西南中心的James Chen（Chen Zhijian陈志坚）以奖励他发现了感知外来和自身DNA的cGAS酶，解开了DNA如何刺激免疫和炎症反应的谜团。公司： 楚天科技高管被取保候审；蚂蚁旗下公司已收购好大夫在线；睿智医药收到广东证监局警示函。产品：恒瑞1类新药获批临床，用于青少年哮喘患者：FDA拒绝批准胃轻瘫新药上市，Vanda股价下跌15%；疾病进展或死亡风险降低52%！强生EGFR/c-Met双抗联合化疗获批二线治疗NSCLC。资本：石药集团：24个月内将回购最多50亿港元股份；复星医药产业收购复星凯特50%股权；保险中介平台元保赴美递交上市招股书。 1 诺奖风向标开奖，2024年拉斯克医学奖：华人学者、GLP-1及诺和诺德首席科学顾问获奖拉斯克奖由阿尔伯特·拉斯克和玛丽·拉斯克夫妇于1945年创立，旨在表彰那些改善人类健康的基础生物学发现和临床进步，并提请人们注意公众支持科学的重要性。是生理学和医学领域除诺贝尔生理学或医学奖外的又一顶级大奖。拉斯克奖的评选结果通常于9月公布，先于诺贝尔奖，并且自1962年起，获此奖的科学家中有半数以上在随后的数年里又获诺贝尔奖，因此该奖又被称作“诺贝尔奖风向标”。同时拉斯克医学奖也是世界生物医学研究进展的一部编年史。拉斯克奖分为基础研究奖、临床研究奖、特殊成就奖和公共服务奖。今年的拉斯克医学奖在当地时间2024年9月19日上午9点于官网公布。本年度共有6位获奖得主，分别在基础医学、临床进步、公共服务3个领域获得殊荣。![]()
拉斯克基金会将本年的基础医学奖颁发给UT西南中心的James Chen（Chen Zhijian陈志坚）以奖励他发现了感知外来和自身DNA的cGAS酶，解开了DNA如何刺激免疫和炎症反应的谜团。他凭借独到的思维和全方位的实验，解决了DNA如何刺激免疫和炎症反应的奥秘。cGAS支持哺乳动物对抗微生物入侵者的主要机制，并促进抗肿瘤免疫。在某些生理环境下，不适当的cGAS活性会导致自身免疫和炎症性疾病。这种酶为多种人类疾病提供了药物靶标，它产生的信号分子有望对抗传染病和癌症。cGAS不仅与自身免疫性疾病有关，还与许多炎症性疾病有关，包括与年龄相关的黄斑变性和神经系统疾病，如帕金森病、阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化症。因此，抑制cGAS-cGAMP-STING通路可能对许多疾病都有好处。这些可能性引起了制药公司的强烈兴趣，它们正试图开发抑制cGAS的药物。另一方面，由于cGAS提供了抵御危险人类病原体的第一道防线，并有助于抗肿瘤免疫，因此在其他生理情况下增强该途径可能会促进健康。值得一提的是，此前共有5位华人科学家荣获拉斯克奖，分别是李卓皓（1962年基础医学奖）、李敏求（1972年临床医学奖）、简悦威（1991年临床医学奖）、屠呦呦（2011年拉斯克奖临床医学奖）、卢煜明（2022年拉斯克奖临床医学奖）。陈志坚博士成为第6位获此殊荣的华人科学家。9月18日，国家药监局公布了4起药品网络销售违法违规典型案例。其中，3个案例都与司美格鲁肽相关。这三个案例分别发生在浙江、广东、安徽三地，涉案货值金额最高的达到3500万元，系在广东发现的违法生产经营假药案。据披露，2023年9月，广东药监局联合公安机关在多地开展专项检查时发现，叶某某三人通过微信、阿里巴巴、拼多多等网络平台购买原料，生产、销售含有司美格鲁肽成分的减肥药。而三人并未取得药品生产许可证、药品经营许可证。另一个发生在安徽的案件也与之类似。经查，万某等人在未取得药品经营许可证的情况下，通过微信销售未在国内获批、无中文标识、含司美格鲁肽成分的注射剂，涉案金额达到1000万元。目前以上两个案件都已移送公安机关办理。另一个浙江台州的网络无证经营药品案，涉案金额12.75万元，最终当事人彭某某被当地市场监管部门处以255万元的行政处罚。国家药监局提醒，司美格鲁肽等药品属处方药，需要遵从医嘱。从非正规渠道购入的药品，可能存在成分不明、计量不准、掺杂使假等质量问题，无法保证治疗效果，还可能引发严重毒性反应，威胁生命安全。（健识局）9月14日，工信部发布加快布局建设制造业中试平台的通知，加快布局建设一批制造业高质量发展急需的中试验证平台。在《制造业中试平台建设指引（2024版）》文件中提到，在质量安全要求高的医药等领域，加快建设智能化绿色化中试放大平台，积极发展合同研发外包（CRO）、合同研发生产外包（CDMO）等模式，提升龙头企业中试平台公共服务效能，降低初创企业门槛。![]()
在《制造业中试平台重点方向建设要点（2024版）》文件，药品、医疗器械的建设要点：药品：围绕细胞和基因治疗、多肽药物、核酸药物、新型抗体药物、高端复杂制剂、创新中药等重点创新领域，布局建设智能化绿色化中试放大平台，积极发展合同研发外包（CRO）、合同研发生产外包（CDMO）等模式，提升龙头企业中试平台公共服务效能，鼓励采用合成生物学、连续流等新型制备技术和人工智能等数智化技术提升平台质量效率。医疗器械：围绕人工智能辅助诊断产品、康复及诊疗医疗器械产品、分子诊断产品、高端植介入产品、中医诊疗医疗器械等，布局建设高端中试验证平台，鼓励应用人工智能、数字孪生等数智技术，结合产品稳定性和安全可靠性的工程技术，提升平台质量效益。![]()
截至9月14日，天津、河北、山西、吉林、山东、河南、湖南、广西、云南、西藏、陕西等11个省份已将职工医保个人账户共济范围由“配偶、父母、子女”扩大至“配偶、父母、子女、兄弟姐妹、祖父母、外祖父母、孙子女、外孙子女”，近一个月时间新增加8个省份。9月18日，楚天科技公告，近日收到高管雷雨的通知，公安机关出具了《取保候审执行通知书》，决定对其取保候审，期限从2024年9月14日起算。雷雨已经提交书面辞职报告，辞去公司高级管理人员职务，但离任后仍在公司担任其他职务。雷雨在楚天科技工作已有12年，获聘为高管还不足3个月。6月25日，楚天科技发布公告称，聘任雷雨为公司高级管理人员，分管国内销售，任期至第五届董事会任期届满之日止。据楚天科技此前披露，公司雷雨因涉嫌职务侵占罪，被公安机关刑事拘留。针对此事，公司内部人员曾透露，雷雨被刑拘不是公司举报，也不涉及公司，“是被其他带出来的”。近日，据企查查数据显示，互联网医疗企业好大夫在线的运营主体——互动峰科技（北京）有限公司进行了工商变更：股东变更为蚂蚁集团旗下的上海云玚企业管理咨询有限公司，持股比例100%；好大夫在线创始人王航、雷军等股东退出，但王航仍担任公司董事长；公司法人则变更为支付宝副总裁、数字医疗健康事业部总经理张俊杰。作为互联网医疗服务开创者之一，好大夫在线的一举一动受到大量从业者关注，尤其是最近一年多以来，业内陆续传出公司裁员、资方退出、寻求并购等消息之后，关于好大夫在线新投资者的猜想就一直此起彼伏。 此次工商信息变更，是首次出现确定性的公开信息。截至目前，尽管好大夫在线和支付宝双方均未主动对外发声，但持续已久的猜想总算得以暂告一段落。近日，睿智医药收到广东证监局下发的《警示函》，指出公司存在商誉及长期资产减值不合规、内控制度不完善等问题。
9月18日，国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示，恒瑞医药1类新药SHR-1905注射液获批一项新的临床试验默示许可，拟开发用于12~17周岁的青少年哮喘患者。SHR-1905为恒瑞医药研发的TSLP单克隆抗体。1期临床研究表明，该产品具有延长的半衰期，约为80天，支持每6个月给药一次。此外，恒瑞医药此前已经与One Bio公司达成一项高达10.5亿美元的合作，将该产品在大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化独家权利授予One Bio公司。SHR-1905为其自主研发的TSLP单克隆抗体。它可以与TSLP结合，阻断TSLP与其受体复合物的相互作用，从而阻止TSLP靶向免疫细胞释放促炎因子，以此预防哮喘发作，改善哮喘控制。由于TSLP作用于炎症级联的早期上游，SHR-1905可能适用于范围广泛的严重未控制哮喘患者，可能包括非Th2驱动型哮喘患者。 2 FDA拒绝批准胃轻瘫新药上市，Vanda股价下跌15%9月19日，Vanda Pharmaceuticals宣布，FDA拒绝批准其用于治疗胃轻瘫的药物tradipitant的新药上市申请（NDA），并提供了完全回复函（CRL）。外媒表示，该公司股价在当天的盘前交易中下跌了15%以上。Vanda表示FDA的CRL是“结论性的，并且通常无视所提供的证据”。Tradipitant此次申请基于两项安慰剂对照试验的结果，且一项开放标签研究的数据以及真实世界的经验进一步支持了该药的疗效。Vanda 认为现有证据已经表明tradipitant已经达到了治疗胃轻瘫患者的疗效标准，具有良好的获益风险概况。然而，FDA却要求该公司进行额外的、与该领域重要专家建议的研究设计和时长不一致的研究，根据对该疾病的科学理解和自然病程，这是不合适的。Vanda一再要求FDA召集专家咨询委员会来审查该申请，但也被拒绝。胃轻瘫是一种严重的疾病，其特征是胃排空延迟，伴有恶心、呕吐、腹胀、饭后饱胀和腹痛等症状，严重影响患者的日常生活和工作。据估计，美国约600万胃轻瘫患者。 3 疾病进展或死亡风险降低52%！强生EGFR/c-Met双抗联合化疗获批二线治疗NSCLC当地时间，9月20日，强生宣布FDA已批准其EGFR/c-Met双抗Rybrevant（amivantamab-vmjw，埃万妥单抗）与标准化疗（卡铂+培美曲塞）联合治疗具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失（ex19del）或L858R替代突变的、在接受EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗期间或之后进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。9月19日，石药集团公告，公司将根据市场情况自本公告日期起计24个月内，在市场上回购总额最多50亿港元的股份。回购的股份将被注销。近日，复星医药宣布，复星医药产业拟现金出资2700 万美元受让 Kite Pharma 持有的复星凯特 50%的股权（即“本次转让”）；自标的股权交割后，复星医药产业与Kite Pharma 就复星凯特的原合营合同即终止。9月17日，元保向美国证券交易委员会（SEC）公开递交了上市招股书，拟在纳斯达克上市，股票代码定为“YB”。元保本次IPO发行由高盛、花旗、中金、老虎证券等知名投行联席承销。独学而无友，则孤陋而寡闻。欢迎更多读者向《财健道》分享对于医药行业的困惑、见解或期待，添加财健道小助手微信：13581763450，通过实名认证后加入读者群。更多商务合作请咨询：Sylvie-1123。
