当地时间2024年12月19日，小核酸龙头Ionis Pharmaceuticals（Ionis）发布公告，宣布FDA已经正式批准其自主研发的"first-in-class"反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen）上市，用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）。
图片来源：Ionis Pharmaceuticals
FCS也 被 称 为 Ⅰ 型 原 发 性 高 脂 蛋 白 血 症 (T1HLP )/ 脂 蛋 白 脂 肪 酶 缺 乏 症 (LPLD) ，是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，最早于 1932 年由 Bürger 和 Grütz 提出，可导致可能危及生命的急性胰腺炎（AP）。
据悉，Tryngolza是有史以来首个获得FDA批准的FCS治疗方法。Tryngolza当与适当的饮食（每天摄入的脂肪含量≤20g）一起使用时，可显著降低成人FCS患者的TG水平，并提供具有临床意义的AP事件减少。其使用频率为每月一次自动注射器给药。
更多信息显示，Tryngolza的此次批准基于其III期BALANCE研究的积极数据。研究结果显示，治疗6个月时，80 mg Tryngolza组的TG水平较基线平均下降了42.5%（经安慰剂调整），具有统计学意义。且治疗12个月时，该数值为57%。另试验组的AP事件在12个月内显著减少。其中，试验组有1例受试者经历过1次AP事件，安慰剂组有7例患者总共经历了11次AP事件。疗效相当不错。
另从安全性数据来看，Tryngolza表现出良好的安全性。最常见的不良反应是注射部位反应（试验组:19% ；安慰剂组:9%）、血小板计数低（试验组:12% ；安慰剂组:4%）以及关节痛（试验组:9% ；安慰剂组:0%）。
Tryngolza的此次获批填补了该疾病领域临床空白，FCS患者及其家人来说是一个变革性时刻。Tryngolza的此次获批也是Ionis对过去承诺的兑现。Ionis曾预计在未来三年其将有四款产品获批上市，其中就包括Tryngolza。所以Tryngolza的此次获批也是该公司的一个重要里程碑。
不过有分析师表示，预计明年该疾病领域将有其他竞争者入场，同时考虑到FCS的患病率，Tryngolza的巅峰销售额并不会太高，预计仅3.41亿美元。
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