《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年)》(以下简称“新版医保目录”)上月正式公布,全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者的ROCK2抑制剂[1],[2], 甲磺酸贝舒地尔片纳入其中。
移植井喷式发展下的并发症问题,
早筛早诊早治成当务之急
但目前的困境是许多cGVHD患者在术后管理中更多聚焦于移植的原发病,往往容易忽视并发症症状。同时在治疗层面,超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后,仍需二线或更后线的治疗[7],患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。
推动治疗关口前移+应对纤维化难题,
创新价值愈发凸显
实现维持免疫稳态的价值还在于能够治疗cGVHD同时可保留移植物抗白血病(GVL)效应。GVL效应帮助减少白血病的复发,但也可能导致GVHD,也就是说维持免疫稳态有助于减少GVHD和白血病复发间两头受困的情况。
ROCK2靶点正激发更多潜力
参考资料:
1.中国甲磺酸贝舒地尔片说明书,审批日期2023年8月。
2.Kurian, Tony J., and Frederick Locke. The Hematologist 18.6 (2021).
3.https://m.peopledailyhealth.com/trailerDetial?contentId=fba08215db6948a19ea82b243fc62306
4.中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组.造血干细胞移植登记2023.1.1-2023.12.31[R].中华医学会血液学分会,2023:2.
5.中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组,中国抗癌协会血液病转化委员会.慢性移植物抗宿主病(cGVHD)诊断与治疗中国专家共识(2021年版)[J].中华血液学杂志, 2021, 42(4):11.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2021.04.001.
6.Cooke KR et al. Biol Blood Marrow Transplant. 2017;23(2):211-234. doi:10.1016/j.bbmt.2016.09.023
7.Cutler, C., et al., Belumosudil for chronic graft-versus-host disease after 2 or more prior lines of therapy: the ROCKstar Study. Blood, 2021. 138(22): 2278-2289.
8.Hill GR, et al. Annu Rev Immunol. 2021;39:19-49.
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