MDS 世界警觉日｜治疗骨髓增生异常综合征任重道远，挖掘免疫靶点是关键
健康
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2024-10-24 19:46
北京
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为了唤起公众对骨髓增生异常综合征（MDS）的高度关注，切实加强大家对这一疾病的重视程度，国际骨髓增生异常综合征基金会（MDS-Foundation）经过精心筹划，自 2014 年度起开创性地将每年 10 月 25 日设立为 “MDS 世界警觉日”。如今，这个具有重大意义的日子已经迎来了它的第十一个年头。在这十一年间，“MDS 世界警觉日” 始终秉持着一个坚定的口号：“所有的 MDS 患者无论长幼都有权得到相应的治疗，使其能享受到更好的生活质量和超越极限的生命。” 这个口号不仅是一种呼吁，更是一种使命，激励着全球各地的医疗工作者、科研人员、患者及其家属以及社会各界人士共同为 MDS 患者的福祉而努力。CCMTV临床频道邀请到了中山大学肿瘤防治中心梁洋教授，围绕MDS的规范化诊疗现状等内容进行分享。
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骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes, MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性肿瘤，其特点是髓系细胞分化及发育异常。MDS是一种老年性疾病，随着我国人口老龄化的加剧，MDS诊疗需求越来越高。我们最新发表在国际顶刊《Nature Reviews Disease Primers》（《自然综述-疾病导论》）的文章中，系统介绍了过去几十年里MDS领域取得的很多进展，以及多方面需要努力的地方，这是国内MDS团队首次登顶《自然综述》系列顶刊。该工作涵盖了以下内容，第一个方面是流行病学，目前全球范围内开展的MDS流行病学工作结果都不尽如人意，虽然整体上MDS亚洲人群的发病率相比欧美人群偏低，但我们对流行病学的流调数据知之甚少。第二个方面是诊断，MDS与再生障碍性贫血、PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿）有很多相似之处，因此，当我们无法准确诊断疾病时，关注治疗本身可能是一个更有意义的选择。现阶段，MDS的治疗有越来越多的分型诊断标准，从IPSS、IPSS-R到WPSS，再到新英格兰医学杂志子刊（NEJM Evidence）最新发表的IPSS-M，主要强调的是个体化诊疗手段，但是无论是哪种分析手段，目前只能按照偏低危和偏高危两种策略去治疗。对于偏低危的MDS患者来说，应优先选择提高生活质量，其次是延缓疾病进展，最后才是根治性治疗；而对于偏高危的MDS患者而言，治疗顺序恰恰相反，首先应该进行根治性治疗，如果高危MDS患者不尽快接受治疗，将很快转变为急性白血病，其次是延缓疾病症，最后才是提高生活质量。在靶向药方面，目前经FDA批准可治疗MDS的靶向药只有五种，包括地西他滨、阿扎胞苷、来那度胺、罗特西普，以及去年批准的第五款药——地西他滨的口服复合制剂。目前有不同的临床研究在积极研发靶向药，例如在2023年《Journal of Clinical Oncology》发表的一份报告介绍了Magrolimab 加阿扎胞苷的组合在高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的 1b 期试验 (NCT03248479) 中显示出良好的疗效和安全性。Magrolimab是抗CD47单克隆抗体，该药物用于治疗MDS，特别是针对高危MDS以及预后不良的TP53突变患者取得了不凡的战绩，整体上患者生存率可以达到50%。目前来讲，造血干细胞移植是唯一可以治愈MDS的方法，提高靶向药的治疗生存率为桥接移植提供了更好的基础。然而，影响造血干细胞移植的因素较多，只有不到10%的MDS患者可以接受移植，可见MDS治疗之路任重而道远。我们需要挖掘更多的免疫靶点，不仅是从诊断分层，更重要的是投入到治疗，为MDS治疗工作做出贡献。梁洋 教授
- 中山大学附属肿瘤医院血液肿瘤科科主任、研究员、博士生导师
- 中国老年医学学会血液学分会第一届委员会MDS学术工作委员会委员
- 广东省高层次引进人才，珠江人才计划，中山大学“百人计划”学者
- 上海交通大学瑞金医院上海血液学研究所博士，耶鲁大学肿瘤中心血液系博士后，专业方向血液肿瘤发病机制及靶向治疗
- 主持参与多项国家自然科学基金及省部级项目，在Nature Reviews Disease Primers, Cancer Cell等高水平同行评议专业杂志发表多篇临床及科研文章，累计引用次数2400余次，并担任Leukemia杂志中国通讯编辑和国际编委，同时为STTT，Journa of ImmunoTherapy of Cancer, eLife等高水平国际杂志审稿人
文章撰写 | 崔名杨
责任编辑 | 13
审核专家 | 梁洋教授
