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编者按
APL是一种独特且侵袭性较强的急性髓性白血病亚型，其特点是骨髓中异常早幼粒细胞的积聚，导致严重的出血性疾病风险。随着全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）的联合方案的出现，APL的治疗模式发生了显著变化。这种无化疗方案在总体生存率（OS）和无事件生存率（EFS）方面取得了显著改善，已在全球多个地区取代了以化疗为基础的方案。然而，仍然存在一些挑战，如早期死亡率、高危患者管理和长期生存问题等。
APL患者早期死亡率的趋势与临床意义
APL管理中的主要挑战之一是降低诊断后30天内的早期死亡率。美国国家癌症研究所监测、流行病学和结果（SEER）、瑞典和葡萄牙等多方数据库，展示了数年来在降低早期死亡率方面取得的进展。SEER数据库涵盖1986年至1995年期间，报告了高达31%的早期死亡率。随着时间的推移，这一比例逐渐下降，最新的葡萄牙数据库（2005-2019年）表明早期死亡率为18.6%。瑞典数据库在1997年至2008年期间报告的早期死亡率为24%，显示了早期管理策略的持续改进。尽管早期死亡率有所改善，但在最新队列中早期死亡率的持续存在表明，仍然需要对高危患者的早期诊断和支持治疗进行进一步的改进。
高危APL患者：来自Apollo试验的见解
高危APL患者面临更高的早期死亡和复发风险，其管理仍然是一个显著的挑战。Apollo试验在评估ATRA-ATO联合治疗与传统的AIDA（全反式维甲酸和伊达比星）方案的疗效方面提供了关键见解。试验结果表明，ATRA-ATO可显著降低复发率、提高总体生存率。接受ATRA-ATO治疗的患者五年总体生存率为91.5%，十年总体生存率为84.6%，五年无复发生存率（RFS）为93.3%。这些结果对于高危APL患者而言尤为令人鼓舞。试验还强调了个性化治疗的必要性，特别是在管理高危APL患者复杂的风险因素方面。
NEJM更新APL治疗数据
《新英格兰医学杂志》（NEJM）一项研究指出，根据2015年NCCN建议，支持将ATRA-ATO作为中低危APL患者的标准治疗。研究重点指出接受ATRA-ATO治疗和AIDA治疗的患者在EFS和累积复发率（CIR）方面存在显著差异。具体而言，在六年随访时，ATRA-ATO的EFS为96.6%，而AIDA为77.4%；CIR为15.5%，而AIDA为1.7%。这些结果进一步巩固了ATRA-ATO作为更优治疗选择的地位，特别是在降低复发可能性和提高总体生存率方面。
此外，NEJM研究还提示了ATRA-ATO联合方案可能存在的副作用。NEJM指出，与ATRA-Chemo相比，ATRA-ATO的3/4级血小板减少症和中性粒细胞减少症的发生率更高。然而，尽管存在这些副作用，ATRA-ATO的总体生存优势使其成为APL治疗的首选。该研究的发现强调了在优化治疗方案以实现最佳患者疗效的同时，监测和管理副作用的重要性。
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（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）
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