研究介绍
我们报告了接受标准治疗Cilta-cel的RRMM患者的最新结果，此次报告具有更长的随访时间和扩大的患者队列。研究纳入截至2022年12月31日，在美国16家学术中心接受单采以制备标准治疗Cilta-cel的患者。
研究结果
255例患者接受了单采，其中236例（92.5%）接受了Cilta-cel输注，19例因疾病进展/死亡（11例）、制备失败（3例）、其他癌症（2例）或其他原因（3例）而未接受Cilta-cel治疗。中位CAR-T细胞剂量为0.6（0.1~1）x106/kg，其中CAR-T细胞剂量<0.4x106/kg的患者有7例。19%的患者接受了不合格的产品。CAR-T治疗后的中位随访时间为13（0.3～21.8）个月。
接受Cilta-cel治疗的患者，中位年龄为64岁（年龄≥70岁者占26%），57%为男性，30%为5线难治患者，34%伴髓外病变（EMD），39%具有高危细胞遗传学特征，6%伴浆细胞白血病。中位既往治疗线数为6，其中14%接受过BCMA靶向治疗，4%接受过双特异性抗体治疗。54%的患者不符合CARTITUDE-1研究的入组标准。78%的患者接受了桥接化疗[总缓解率（ORR）为27%]。淋巴清除（LD）方案包括氟达拉滨（Flu）+环磷酰胺（Cy）（81%）、苯达莫司汀（13%）和其他（6%）。
安全性方面：75%的患者发生细胞因子释放综合征（≥3级：5%），14%发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（≥3级：4%），2%发生类噬血细胞综合征（HLH）。10%的患者发生迟发性神经毒性（DNT），中位发病时间为24天，最常见的症状是第七神经麻痹（4%，n=11）和帕金森症（2%，n=5）。截至最后一次随访，54%的DNT患者症状缓解，而21%在症状持续的情况下死亡。21%的患者出现严重感染。8.5%的患者出现第二原发恶性肿瘤（SPMs）。排除非黑色素瘤皮肤癌后的SPMs发生率为5.5%，髓系恶性肿瘤/急性白血病的发生率为1.7%。
疗效方面：所有接受输注患者的ORR和完全缓解（CR）率分别为89%和70%，接受合格产品且接受Flu/Cy淋巴清除的患者中，这两个比例分别为95%和76%。中位无进展生存期未达到，所有患者的12个月生存率估计为68%（95%CI：62～74），接受合格产品和Flu/Cy淋巴清除患者的12个月生存率估计为73%（95%CI：66～81）。在多变量分析中，既往接受过BCMA靶向治疗、具有高危细胞遗传学特征以及伴EMD的患者无进展生存期较差。截至数据截止时，50例患者死亡，其中10%（n=23）为非复发死亡。
研究结论
尽管研究中很大一部分患者具有高危特征，但接受标准治疗Cilta-cel的患者具有良好的ORR（89%）、CR率（70%）和更长随访时间的无进展生存率（12个月估计值：68%）。同时，研究建议对SPMs进行长期监测。
（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）
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