2024年6月10日Nature Biomedical Engineering报道，麻省理工学院和哈佛大学的博德研究所的科学家们联合开发了一种名为eePASSIGE的基因编辑技术，实现了在人类细胞基因组中高效插入或替换整个基因的突破。该技术结合了prime编辑和新开发的重组酶，能够在基因组特定位点插入长达数千个碱基对的DNA片段，为治疗遗传性疾病提供了新方向。
eePASSIGE技术的关键在于利用PACE工具进化出的更有效的Bxb1重组酶版本eeBxb1，它极大提升了基因编辑的效率。David Liu领导的研究团队通过eePASSIGE技术，在小鼠和人类细胞中实现了高达30%的基因整合效率，这对于临床应用具有重要意义。eePASSIGE的应用前景广阔，有望开发出针对囊性纤维化等由多种基因突变引起的疾病的单基因疗法。通过在基因组原始位置插入健康基因拷贝，可避免针对每种突变开发不同的疗法。此外，该技术还可减少化肥使用，推动可持续农业的发展。目前，研究团队正在探索将eePASSIGE与递送系统结合，以克服体内治疗中的递送障碍，期望将此技术转化为临床应用，改善或治疗功能丧失的遗传疾病。这项技术的进一步发展将为遗传性疾病的治疗带来革命性的变化。编译整理|吴晓燕
本期编辑|刘怡伶
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