本次大会由金力院士领衔，聚焦“创新科技成就未来健康产业”，旨在汇聚全球科学与产业精英，共创大湾区健康产业发展新机遇。欢迎报名！
原文培训如下（本视频培训PPT暂未在官网公布，仅供参考，后续公布前可能有修订）。
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• 明确的研究目标，在研究方案中对分析方法进行简要描述
• 设计允许与对照组进行有效的比较
• 患者选择的充分性
• 将患者合理分配到治疗组/对照组以最小化偏倚
• 采取足够的措施以减少对受试者、观察者和分析者的偏倚
• 对受试者反应进行明确且可靠的评估
• 进行充分的分析以评估药物的效果
21 CFR 314.126
申请人需要考虑一些科学问题，比如：
• 需要解答的科学问题和试验目标需要一致
• 为试验设计、数据收集和分析提供信息
• 如果其接受了已知有效的不同治疗，会发生什么？
• 历史或其他外部对照（Historical or other external control）
研究人群(Study Population)
• 通常，入选标准应确定患有或有患病风险的参与者
• 入选标准可以根据研究目标被限定得更窄或更宽泛
• 避免不必要的排除标准
人群富集（Enrichment）
• 选择一个研究人群，在这个人群中检测到药物效果（如果存在）的可能性比在未选择的人群中更高。
• 广泛的策略类别：
৹ 减少变异性的策略（例如，安慰剂导入期，以排除在随机化前有大“反应”或表现出依从性差的参与者）
৹ 预后富集（谁最有可能进展或有感兴趣的结果？）
例子：随机退出研究
分配到研究组的方法（Methods of the assignment to study arms）
• 应最小化偏倚并确保各组在相关变量方面的可比性
组间的相似性（Similarity of Groups）
• 基线时的相似性
随机化
• 基线后的相似性
৹ 遵守指定治疗方案
৹ 如适用，使用救援治疗
৹ 数据完整性和随访
减少偏倚的措施（Measures to Reduce Bias）
• 隐藏治疗分配（盲法）
• 偏倚可能是有意识的或无意识的
终点（Endpoints）
精确定义的变量，旨在反映感兴趣的结果，该结果通过统计分析来解决特定的研究问题。
• 评估本身（例如，实验室数值、患者报告的结果、生理测试、临床事件）
• 可以结合试验期间发生的其他信息（例如，治疗中断=治疗失败）
• 评估的时间点
终点（Endpoints）
• 临床结果：描述或反映个体感觉、功能或存活状态的结果
• 替代终点：用作直接衡量患者感觉、功能或存活状态的替代指标的终点
并发事件（Intercurrent Events）
发生在治疗开始后，影响对与感兴趣的临床问题相关的测量结果的解释或存在的事件
• 例如，治疗中断（及原因），开始或转换到其他治疗，死亡
• 不应导致数据缺失问题
非劣效性（NI）试验与检测敏感性（NI Trials& Assay Sensitivity）
• 检测敏感性是指试验能够检测到特定大小治疗效果差异的能力。
在非劣效性试验中不直接评估，因此需要考虑：
• 历史上，在使用活性对照与安慰剂相比时，是否观察到一致的研究结果？
• 新试验与历史试验的相似性如何？（“恒常性假设”）(Constancy assumption)
其他设计考虑因素（Other design considerations）
• 专注于对研究至关重要的活动
৹ 考虑消除非必要的活动和数据收集，以便将可用资源集中在关键领域
• 让相关方参与研究设计
৹ 患者/患者组织
৹ 研究协调员和现场工作人员
• 设计临床研究以区分干预措施的效果与其他影响
• 始终从感兴趣的临床问题开始
