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本次大会由金力院士领衔，聚焦“创新科技成就未来健康产业”，旨在汇聚全球科学与产业精英，共创大湾区健康产业发展新机遇。欢迎报名！
未来几年还将有不少国产创新药闯关FDA。可以肯定的说，国产创新药不藏了，正在杀出一片天地。
美国作为全球最主要的医药市场，是国产创新药出海的必争之地。
据东方证券研报披露，截至2024年12月19日，共有8款国产创新药获FDA批准上市，包括泽布替尼、呋喹替尼、西达基奥仑赛、特瑞普利单抗等。一些创新药企业更是凭借这些爆款药物实现了收入的快速增长，比如百济神州、传奇生物、和黄医药。
值得注意的是，未来几年还将有不少国产创新药闯关FDA。可以肯定的说，国产创新药不藏了，正在杀出一片天地。
百济神州可谓是出海的大赢家，目前已经有两款爆品成功闯关FDA，分别为泽布替尼、替雷利珠单抗。泽布替尼是第一个在美获批上市的中国本土自主研发抗癌新药，也是首个国产10亿美元分子，主要在于获FDA批准了CLL/SLL、MCL、FL等5项血液瘤适应证，以及头对头击败了强生/艾伯维的伊布替尼，使得全球销售额从2020年的0.42亿美元快速飙升至2023年的12.9亿美元，并在2024年前三季度实现超18亿美元，其中美国市场占销售额比重超七成，欧洲市场占比也超过10%。替雷利珠单抗是第2款成功闯关FDA的国产PD-1单抗，目前已在美国拿下两项适应证（食管鳞状细胞癌、胃癌），此前于去年10月在美国正式商业化上市。从销售表现看，替雷利珠单抗的全球收入从2020年的1.63亿美元增长至2023年的5.37亿美元，并在2024年前三季度实现4.67亿美元。如今随着美国市场的加入，未来销售额将加速放量。值得一提的是，凭借上述两款重磅药物，百济神州在JPM大会上表示预计2025年全年经营利润为正（即营业收入大于营业成本、销售费用、管理费用及研发费用之和）。FDA批准的国产创新药（截至2024年12月19日）
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数据来源：弗若斯特沙利文、医药魔方，东方证券研究所
传奇生物的Carvykti（西达基奥仑赛）是销售额增幅最快的BCMA CAR-T疗法，销售额从2022年的1.33亿美元飙升至2023年的5亿美元，并有望在2024年突破成为新的国产10亿美元分子，主要是由于其在短短两年多时间就在美国拿下多发性骨髓瘤（MM）的四线和二线治疗。Carvykti还在拓展一线治疗MM，未来随着治疗线序不断前移，市场空间将进一步扩大。传奇生物在JPM2025大会上表示，希望在与强生的合作中释放Carvykti超50亿美元的销售潜力。和黄医药的呋喹替尼不仅以超11亿美元交易总额授权给武田制药，还在美国斩获了结直肠癌的三线治疗，有望成为下一款国产10亿美元分子。随着全球同类最佳潜力的显现，呋喹替尼在2024年前三季度实现销售额达2.03亿美元，放量势头迅猛，华源证券研报预计海外销售峰值将超过15亿美元。2022年5月，冠昊生物的本维莫德获FDA批准上市，用于局部治疗成人斑块状银屑病；2023年3月，亿帆医药的第三代长效升白药艾贝格司亭α（亿立舒）获FDA批准上市，用于治疗中性粒细胞减少症；2023年10月，君实生物的特瑞普利单抗获FDA批准用于治疗鼻咽癌。2024年前三季度，特瑞普利单抗在美国市场的销售额为1161万美元，国内销售额同比增长约60%至超10亿元。2024年12月，贝达药业的新一代ALK抑制剂恩沙替尼，在美国获批用于一线治疗ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌，成为首个获得FDA批准治疗这一适应证的国产1类新药。2023年，恩沙替尼在国内的销售额超过5亿元。可见，国产创新药在美国市场闯出了一片天地。然而，这只是国产创新药在海外市场杀出未来的一个缩影。国产创新药闯关FDA的征程并未结束，未来几年还会有更多的好消息传来。目前，已向FDA提交上市申请的国产创新药，包括恒瑞医药的卡瑞利珠单抗、迪哲医药的舒沃替尼、江苏威凯尔的抗血栓新药维卡格雷、康方生物/正大天晴的派安普利单抗。已向FDA提交新药上市申请（NDA）的8款国产新药
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图片来源：猎药人俱乐部公众号
康方生物与正大天晴（中国生物制药子公司）共同研发的派安普利单抗，已向FDA提交联合方案一线治疗转移性鼻咽癌，以及单药用于三线及以上治疗转移性鼻咽癌的上市申请。2024年1月，威凯尔医药向FDA提交了维卡格雷胶囊用于治疗冠心病ACS、缺血性脑卒中以及确诊外周动脉性疾病等血栓性心脑血管疾病的上市申请。迪哲医药的舒沃替尼，是目前全球唯一获批治疗EGFR exon20ins NSCLC的口服小分子靶向药，而欧美市场还没有获批治疗这一适应证的小分子靶向药，表明商业价值极高。2025年1月7日，舒沃替尼的上市申请获FDA受理并授予优先审评资格，用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的成人患者。此外，舒沃替尼还展现出了BIC潜力：WU-KONG6研究显示，治疗EGFR Exon20ins突变患者的ORR达60.8%；WU-KONG1B研究显示，针对多种突变类型的患者群体ORR为53.3%，9个月DoR率为57%。相比之下，全球首款治疗EGFR Exon 20ins突变NSCLC的双抗类药物埃万妥单抗ORR为40%，mDOR为11.1个月，但其在输液过程中出现了较高的相关反应，不适合长期使用。强生预测，埃万妥单抗在肺部疾病组合的销售峰值预测值为50亿美元。从销售表现看，舒沃替尼在未纳入医保的情况下，上市7个月实现销售额近2亿元，放量迅猛。市场预测，舒沃替尼有望成为下一款国产10亿美元分子。舒沃替尼与竞品临床疗效与安全性比较（二线治疗）
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资料来源：公司公告等、中航证券研究所
2024年10月，恒瑞医药重新提交的卡瑞利珠单抗联合甲磺酸阿帕替尼（“双艾”组合）一线治疗不可切除或转移性肝细胞癌患者的生物制品许可申请获得FDA受理。FDA对注射用卡瑞利珠单抗的PDUFA日期为2025年3月23日。“双艾”组合是晚期肝癌一线治疗最长OS获益组合，具有市场潜力。根据2024 ASCO年会上公布的最终生存分析结果显示：相比于标准治疗，“双艾”组合的中位OS显著延长，达到23.8个月，患者生存获益再创新高。此外，海思科的环泊酚两项美国Ⅲ期临床试验均达到了预设的研究终点，证实其在美国人群的全身麻醉诱导中安全有效，公司将于2025年初向FDA递交上市申请。华西证券研报显示，环泊酚是丙泊酚的me-better产品，根据美国丙泊酚用量估算，环泊酚在美国市场的空间有望达2亿美元。由上文可知，可以看到许多闯关FDA的国产药企，包括百济神州、传奇生物、和黄医药、恒瑞医药、康方生物等，可谓颇具成长潜力。百济神州作为出海的大赢家（已有2款产品成功闯关FDA），不仅即将在2025年实现“上岸”，还拥有了媲美传统大药企的实力。这主要得益于拳头产品泽布替尼的优异表现：在全球超过70个市场获批多项适应证，并有望在2024年突破20亿美元大关。对比来看，截至2024年6月30日，百济账上总现金达188.62亿元，同期恒瑞医药、中国生物制药、翰森制药、石药集团的总现金分别为232.85亿元、223.6亿元、220.66亿元、123.27亿元；另外，百济在2024年上半年实现总营收191.36亿元，同期石药集团、中国生物制药、恒瑞医药、翰森制药分别为162.84亿元、159.28亿元、136.01亿元、65.06亿元。恒瑞医药不甘落后，这几年一直通过对外授权加快拓展海外市场，从2023年拿下5笔License-out合作，到2024年达成两笔共4个产品BD交易（全年潜在总交易金额超过70亿美元）。另外，根据2024年半年报显示，恒瑞共有17款创新药在海外开展了临床试验（截至2024年7月31日），包括马来酸吡咯替尼、氟唑帕利、SHR-A1921（TROP2 ADC）、SHR-A2102（Nectin-4 ADC）、海曲泊帕乙醇胺等，其中已有多款药物在美国开展Ⅲ期试验，未来几年有望闯关FDA。海外创新药主要临床研发管线（截至2024年7月31日）
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图片来源：恒瑞医药2024年半年报
对于康方生物，闯关FDA的最大看点在于全球首创PD-1/VEGF双抗依沃西单抗。目前，康方生物的合作伙伴Summit正在开展依沃西联合化疗用于经一种第三代EGFR-TKI治疗进展的EGFR 突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌的国际多中心III期临床试验（HARMONi研究）。此前，FDA针对HARMONi研究对应的适应证授予了依沃西快速通道资格认定，意味着未来能加速上市步伐。Summit预期将在2025年中获得HARMONi研究的顶线数据。值得注意的是，目前依沃西单抗已经启动了5项头对头PD-1/L1单抗的Ⅲ期研究。其中，国内试验中，针对一线治疗PD-L1表达阳性（TPS≥1%）的NSCLC，依沃西头对头击败了帕博利珠单抗（K药），mPFS分别为11.14个月、5.82个月，并将疾病进展/死亡风险降低达49%。当然，总生存期（OS）数据尚未成熟，市场后续将会进一步关注OS数据的公布。总结而言，国产药企在闯关FDA的过程中展现出蓬勃的发展态势。百济神州、传奇生物等凭借强大的研发实力和市场拓展能力，已在美国市场占据一席之地。与此同时，后来者们也在奋力追赶。国产药企的集体发力，正在逐步提升中国创新药在全球的影响力。
