中国声音:P63+肺祖细胞自体移植有望成为治疗特发性肺纤维化(IFP)患者的新方法丨ERS 2024

学术   2024-09-09 17:59   四川  




特发性肺纤维化(IPF)是一种以肺泡上皮细胞不可逆损伤为特征的肺部疾病,较难通过传统治疗方案获益,因此促进着基于干细胞/祖细胞的新药研发。P63+气道基底祖细胞已被确定为是一种极具潜力的肺上皮修复候选细胞,有望为IPF患者提供新的治疗选择。该研究的第一作者为同济大学医学院/附属东方医院的左为,该研究结果在2024欧洲呼吸学会年会(ERS 2024)上以口头报告的形式进行公布。



本文作者:医脉通ERS报道组

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研究简介

该研究为一项I期临床试验,旨在评估不同剂量的自体P63+基底祖细胞治疗IPF患者的安全性、耐受性和有效性。研究通过支气管镜刷从IPF患者的气道组织中获取并克隆扩增了气道健康部位的P63+祖细胞,然后利用支气管镜将其移植到患者受损的肺脏部位。研究共纳入了12例IPF患者,分为四个剂量递增队列,并在24周后评估自体P63+基底祖细胞疗法的安全性和有效性。

主要研究结果:

➤自体P63+基底祖细胞疗法在所有剂量下均显示出良好的安全性和耐受性,未观察到剂量限制性事件;

安全性方面,与细胞治疗相关的最常见不良事件为发热(33.3%)、咯血(25.0%)和白细胞增多(16.7%),这些不良反应可能是支气管镜检查所致;

➤有效性方面,四个剂量组中,1x10^6细胞/kg剂量组疗效最佳:相较于基线水平,治疗24周后,患者的DLCO水平(47.85% vs. 63.47%)、FVC(81.39% vs. 83.90%)、6MWD(434.00 米vs. 513.10 米)和SGRQ评分(27.23 vs. 19.08)均有改善。

结论

I期临床研究结果证明了自体P63+基底祖细胞在IPF患者中的安全性、耐受性良好,这些数据有力地支持了自体P63+基底祖细胞用于IPF患者治疗的进一步临床研究。

医脉通编译自:Autologous transplantation of P63+ lung progenitor cells (REGEND001) for idiopathic pulmonary fibrosis therapy: phase I clinical trial. ERS 2024.







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