编者按
在第32届国际血栓与止血学会（ISTH 2024）这一国际权威学术盛会上，中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）朱小玉教授和黄爱杰博士团队的研究成果备受瞩目。他们关于阿伐曲泊帕治疗脐血移植后血小板减少症的疗效和安全性的研究，成功入选大会口头报告（OC33.3），并由黄爱杰博士进行汇报。这项研究不仅展现了我国科研团队在血液疾病治疗领域的卓越实力，更为全球血液学领域贡献了中国智慧。《肿瘤瞭望-血液时讯》现场特邀黄爱杰博士接受采访，深入解读该研究内容，并分享团队未来在脐血移植方面的研究计划。
《肿瘤瞭望-血液时讯》
您的研究表明阿伐曲泊帕（Avatrombopag）在脐血移植（UCBT）后促进血小板植入和恢复方面具有显著效果，尤其是在移植后早期使用。请问在确定开始阿伐曲泊帕治疗的最佳时机时，您有哪些建议？
黄爱杰博士：我们的研究是一项回顾性分析，旨在探讨2021年至2023年间，在我们中心接受移植的血液病患者使用阿伐曲泊帕治疗的疗效及安全性。研究筛选出了130例接受脐血移植并使用阿伐曲泊帕的患者，其中13例因继发性血小板恢复失败而接受治疗，余117例则是为了促进血小板植入而使用此药物。
《肿瘤瞭望-血液时讯》
研究显示仅使用阿伐曲泊帕治疗的患者比使用rhTPO或rhTPO与阿伐曲泊帕联合治疗的患者有更好的血小板累积植入率。能否请您解读一下该结果？其对临床实践有何意义？
黄爱杰博士：目前结果显示阿伐曲泊帕单药稍优于阿伐曲泊帕联合rhTPO用药以及rhTPO单药，且两药联合与rhTPO单药的累计植入率相似，但由于此次分析是基于回顾性资料，且经过一系列筛选后样本量较少，因此目前无法直接得出阿伐曲泊帕单药的治疗效果更好的结论。未来，我们计划扩大研究样本量，以进一步分析两药联合是否与阿伐曲泊帕单药或rhTPO单药效果相当，亦或是劣于单药治疗。
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鉴于阿伐曲泊帕在促进血小板植入方面显示出了积极的效果，您能否分享在研究过程中观察到的任何安全性问题？在临床应用中，医生应该注意哪些潜在的副作用？
黄爱杰博士：阿伐曲泊帕是一种没有肝病毒性基团及金属螯合基团的药物，目前在我国已获批上市，主要用于择期行诊断性操作或手术的慢性肝病相关的血小板减少症患者，其对肝功能和肾功能的要求较低，我们目前尚未观察到与该药物任何相关的不良反应。
然而，在临床应用中，我们注意到一些患者使用阿伐曲泊帕后血小板上升速度较快，可能达到较高水平，这可能导致静脉血栓等并发症。因此，当遇到血小板急剧上升时，我们建议及时停药，并在使用过程中密切监测血小板计数。
关于使用TPO受体激动剂（包括阿伐曲泊帕）时可能存在的担忧，如骨髓纤维化和恶性克隆性增生疾病，根据文献报道，在大型随机对照的3期临床试验中，阿伐曲泊帕并未表现出比安慰剂更严重的不良反应。最常见的不良反应为头痛。至于骨髓纤维化和恶性克隆性增生性疾病，目前也没有相关报道。
根据中国专家共识，不推荐中危-2型或高危的骨髓增生异常综合征（MDS）及急性髓系白血病（AML）患者使用TPO受体激动剂，包括阿伐曲泊帕。对于其他类型的患者，在使用过程中应定期监测骨髓中的纤维化分级、胶原纤维增生情况以及血象和血细胞形态的变化。
《肿瘤瞭望-血液时讯》
朱小玉教授团队在非亲缘脐血移植(UCBT)应用方面的研究工作，为临床提供了诸多富有价值的洞见。未来，贵团队还将对UCBT的哪些方向进行深入探索？
黄爱杰博士：我所在的团队是朱小玉教授带领的团队，我们中心的主要特色是脐血移植，至今已成功实施超过2000例。去年，我们中心完成了近200例脐血移植手术。尽管脐血移植具有独特的优势，但由于血细胞减少和无法提供供者淋巴细胞输注（DLI），患者在移植后仍然面临几个关键问题。
首先，移植后复发是一个重要挑战，因为没有供者来源的细胞输注来预防或治疗复发。其次，由于脐血中的造血干细胞数量较少，移植后普遍面临血小板重建延缓的问题。此外，脐血移植后急性移植物抗宿主病是非复发死亡的主要原因，其发生率也相对较高。
为了应对这些问题，我们团队未来将持续在三个关键领域进行探索：一是针对移植后血小板重建延迟的问题，我们已经开展了一系列研究，包括阿伐曲泊帕的回顾性及前瞻性临床研究和海曲泊帕的多中心、单臂临床研究，以探索TPO受体激动剂的治疗效果，改善血小板植入时间和患者生存。二是我们正在利用多组学技术探索脐血移植后持续性血小板减少的发生机制，以期找到治疗靶点来进一步改善患者的生存。三是针对复发和急性移植物抗宿主病，我们开展了多项临床研究，包括双阴性T细胞(DNT)或γδT细胞在防治复发方面的应用，以及昼夜节律调控和细胞免疫治疗在防治急性移植物抗宿主病方面的探索。
我们团队不仅在临床研究上取得一定进展，同时也在机制研究上持续努力，以期从临床和基础两个方面为脐血移植领域的发展做出贡献。
专家简介
朱小玉 教授
主任医师，医学博士，博士生导师，博士后指导老师，中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）血液内科主任，中国科大血液和细胞治疗研究所副所长，“血细胞研究及应用”安徽省重点实验室副主任。安徽省学术技术带头人后备人选，安徽省第九批“特支计划”卫生创新领军人才，安徽省第一届卫生健康杰出人才，安徽省杰出青年基金获得者，安徽省“恶性血液病脐血移植治疗”优秀科研创新团队带头人。曾到美国马里兰大学和加拿大多伦多大学进修学习。
学术任职：中国血液病专科联盟再障协作组副组长；中华医学会血液学分会第十一届委员会造血干细胞应用学组委员；中国医师协会血液科医师分会第五届委员会委员；中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员；中华医学会血液学分会第九届、第十届青年委员会委员；中华医学会安徽省血液学分会第八届委员会副主任委员；安徽省血液内科质控中心主任委员。
专家简介
黄爱杰
（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）
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