研究者发起的临床试验（IIT）在临床研究领域发挥着独特的作用。然而，IIT这类临床研究在实施过程中既展现出了巨大的价值和潜力，也暴露出了一些不容忽视的问题。深入探究 IIT 的方方面面，包括其定义、价值、发展现状和未来趋势，可能出现的乱象、常见认知误区以及如何更好地推动其发展等，对于完善医学研究体系、保障受试者权益以及促进医疗行业的健康发展都具有深远意义。
一、IIT 的定义
研究者发起的临床试验（Investigator - Initiated Trials，IIT）是指由医疗机构、医学研究机构科研人员作为申办者，发起的针对临床治疗、诊断、预防等方面的研究性试验[1]。它与制药企业发起的临床试验（Industry-Sponsored Trials)有所不同，更多地基于研究者在临床实践中发现的问题和科研兴趣。
二、IIT 的价值
IIT 在医学研究领域具有深远的价值。从科学研究角度来看，它能补充企业发起的临床试验（Industry - Sponsored Trials，IST）的不足。许多罕见病、特殊人群相关的研究往往因为商业利益有限而在 IST 中被忽视，但 IIT 可以针对这些特殊情况开展试验，拓展医学知识的边界。
在临床实践方面，IIT 可以为临床医生提供更多治疗选择的证据。例如，对现有药物的新组合、新的治疗手段在特定患者群体中的疗效和安全性探索，能直接指导临床决策，改善患者的治疗效果。
此外，IIT 还能培养和锻炼临床科研队伍。通过参与 IIT 项目，研究人员可以提升科研设计、数据收集与分析等方面的能力，为医学研究领域输送高素质的科研人才。
三、IIT 的发展现状及趋势
近年来，IIT 在全球范围内呈现出快速发展的态势。在发达国家，许多知名医疗机构和科研机构积极开展 IIT 项目。例如，在癌症、心血管疾病等重大疾病领域，大量的 IIT 为新的治疗方法和药物的研发提供了重要的数据支持[2]。
在国内，随着医疗水平的不断提高和科研意识的增强，IIT 也日益受到重视。越来越多的医院和科研机构参与到 IIT 中来，涉及的领域不断扩大，从常见疾病到罕见病，从药物治疗到非药物治疗手段的研究等。同时，政府和相关部门也逐渐加大对 IIT 的支持力度，出台了一系列政策鼓励和规范 IIT 的开展[3]。
因为IIT研究的特殊价值、政府部门的逐步重视，以及医学研究技术手段的不断发展， 今后IIIT 的发展趋势将更趋于多中心合作趋势加强、与大数据和人工智能深度融合，并更关注个体化医疗领域的发展。
IIT 将由单个研究者主导的单中心临床研究向多中心协同合作的方向发展。不同地区、不同机构的研究者联合起来，整合各自的资源和优势，可以开展大规模、高质量的临床试验。这种多中心合作可以提高样本量，增加试验结果的普遍性和可靠性，同时也有利于促进学术交流和科研合作[4]。
随着大数据和人工智能技术的发展，IIT 将与之深度融合，通过利用大数据分析技术可以对大量的临床试验数据进行挖掘和分析，发现潜在的治疗规律和关联。人工智能技术可以在试验设计、受试者筛选、数据监测等方面发挥重要作用，提高试验效率和质量[5]。
IIT 将越来越多地关注个性化医疗领域。根据患者的基因、生物标志物等个体特征，设计和开展针对性的临床试验，探索个性化的治疗方案。这将有助于实现精准医疗，提高治疗效果，减少不良反应[6]。
四、企业和研究者、研究机构在 IIT 里的责权范围
研究者的责任与权利
研究者承担着试验设计、实施以及数据收集与分析的主要责任。他们需要确保试验方案科学合理，符合伦理要求。在实施过程中，要严格按照方案进行操作，保证受试者的安全与权益。研究者有权根据试验进展情况对方案进行必要的调整，但需经过伦理委员会的批准。
研究机构的责任与权利
研究机构为 IIT 提供必要的平台和资源支持。包括试验场地、设备以及相关的行政支持等。它需要对试验项目进行内部管理与监督，确保项目符合机构的科研管理规范。同时，研究机构也有权利对不符合要求的项目进行暂停或终止。
企业的责任与权利
在某些情况下，企业可能会参与 IIT，如提供试验药物或资金支持等。企业的责任在于确保提供的物资或资金符合相关法规和质量标准。其权利主要体现在对试验过程中与自身产品相关的数据有一定的知情权，但不得干涉试验的科学性和独立性。
五、IIT 实施过程中的乱象
伦理审查不严格
部分研究机构在伦理审查环节存在走过场的现象。对试验方案的伦理考量不够深入，未能充分评估受试者的风险与受益。有些甚至没有按照规定的程序进行审查，导致一些存在伦理瑕疵的试验项目得以开展。例如，在某些 IIT 中，对弱势受试者的保护不足，使他们在未充分理解试验风险的情况下参与了试验。
试验方案设计不合理
一些研究者在设计试验方案时缺乏科学性和严谨性。例如，样本量计算不准确，可能导致试验结果缺乏可靠性和说服力。或者试验分组不合理，无法有效对比不同干预措施的效果。有的试验在设计时没有充分考虑到临床实际情况，使得试验结果难以在临床实践中推广应用。
数据管理不规范
数据管理是 IIT 中的关键环节，但在实施过程中存在诸多问题。部分研究者对数据的收集、记录和存储不够规范。数据缺失、数据篡改等现象时有发生。有的研究团队缺乏专业的数据管理人员，导致数据质量无法得到有效保障。
受试者招募违规
在受试者招募方面，存在违反招募原则的情况。例如，夸大试验的受益、隐瞒试验风险，误导受试者参与试验。还有一些研究者为了尽快完成招募任务，在未获得伦理委员会批准的情况下提前开展招募工作。
利益冲突未有效处理
研究者可能存在与试验相关的利益冲突，如与企业有经济利益关联等。但在部分 IIT 中，这些利益冲突未被充分披露和有效处理，影响了试验的公正性和客观性。
六、关于 IIT 的常见认知误区
误区一：IIT 的价值不如企业发起的临床试验
这种观点忽视了 IIT 在医学研究中的独特价值。IIT 可以针对一些特殊领域和临床实际问题开展研究，与企业发起的临床试验相互补充，共同推动医学科学的发展。
误区二：IIT 缺乏监管
虽然 IIT 的监管模式与企业发起的临床试验有所不同，但它同样受到伦理委员会、研究机构以及相关法规的监管。并不是处于监管空白状态。
误区三：IIT 对受试者的保护不如企业发起的临床试验
无论是 IIT 还是 IST，都需要遵循伦理原则，保障受试者的权益和安全。在良好的管理和规范操作下，IIT 同样可以为受试者提供充分的保护。
七、做好 IIT 的行业建议
加强伦理审查体系建设
建立健全严格的伦理审查标准和程序。伦理委员会成员应具备丰富的专业知识和伦理审查经验，对试验方案进行全面、深入的审查。加强对伦理审查过程的监督，确保审查工作的公正性和严肃性。
提高研究者的科研素养
通过培训和学术交流等方式，提高研究者的科研设计能力、数据管理能力以及对伦理法规的熟悉程度。鼓励研究者在试验设计阶段充分咨询相关专家，确保方案的科学性和合理性。
规范数据管理流程
制定完善的数据管理规范，明确数据收集、记录、存储和分析的流程与标准。建立专业的数据管理团队，负责数据质量的监控和保障。采用现代化的数据管理工具和技术，提高数据管理的效率和质量。
强化受试者招募管理
制定严格的受试者招募规则，确保招募信息真实、准确、完整。对招募人员进行专业培训，提高其职业道德和业务水平。加强对招募过程的监督，严禁违规招募行为。
建立利益冲突披露机制
要求研究者在试验开始前充分披露可能存在的利益冲突。建立利益冲突评估机制，根据评估结果采取相应的处理措施，如调整研究者的职责或限制其参与试验相关的决策等。
加强行业监管与协作
相关监管部门应加强对 IIT 的监管力度，制定更加完善的监管政策和法规。同时，鼓励研究机构、企业以及行业协会之间加强协作，共同推动 IIT 健康、有序地发展。
综上所述，IIT 在医学研究的道路上已经取得了显著的成就，但也面临着诸多挑战。只有充分认识到其价值与意义，正视发展过程中出现的乱象，消除常见的认知误区，并积极采取有效的行业建议措施，才能让 IIT 更好地发挥其作用，为医学科学的发展注入源源不断的活力，为人类健康事业的进步做出更大的贡献。
参考文献：
[1] 赵阳, 黄志军, 阳国平. 研究者发起的临床试验管理的国内外现状及展望[J]. 中国临床药理学杂志, 2020, 36(13): 1903 - 1907.
[2] 李雪宁, 王剑萍, 钟明康. 我国研究者发起的临床试验的发展与挑战[J]. 中国新药与临床杂志, 2021, 40(2): 73 - 77.
[3] 国家药品监督管理局. 关于发布《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法（试行）》的通知[Z]. 2021.
[4] 张华, 刘静, 陈刚. 多中心合作在研究者发起临床试验中的应用探索[J]. 中国医院管理, 2023, 43(5): 58 - 60.
[5] 周强, 李华, 孙晓. 大数据与人工智能在 IIT 中的融合与创新[J]. 医学信息学杂志, 2022, 43(8): 34 - 38.
[6] 王婷, 林晓, 赵亮. IIT 在个性化医疗领域的机遇与挑战[J]. 中华医学杂志, 2023, 103(20): 1509 - 1513.
