非常荣幸邀请到 斯坦福大学医学院 丛乐教授 做客【分子医学青年论坛】第36期,为大家分享“Beyond CRISPR: Harnessing Novel Tools for Large Gene Insertion and In Vivo Gene Therapy”的主题报告。
尽管CRISPR-Cas9具有强大的应用,却也不可避免会造成大量的DNA损伤。本期论坛,丛乐教授将介绍其围绕两个关键主题的探索,力求突破这一现有范式的局限。首先,能否找到新的酶及机制,以低DNA损伤的方式插入大片段基因?其次,能否利用DNA损伤来推进单细胞功能基因组学的研究?为此,研究团队对单链退火蛋白(SSAP)进行了改造,成功实现了无切割的基因敲入;同时,他们也在单细胞追踪中使用多靶点Cas12a系统来研究癌症的演化。此外,丛乐教授还将讨论他们是如何在这一过程中利用计算和机器学习技术,以及将这些创新工具应用于体外和动物模型中。
论坛主席为 樊春海院士、周翔院士、方晓红研究员,执行主席为 韩达研究员、刘远研究员、张力勤研究员。
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