超越CRISPR!【11月26日】斯坦福大学医学院 丛乐教授,分享“利用创新工具实现大片段基因插入及体内基因治疗”的精彩话题

文摘   2024-11-22 19:54   上海  

非常荣幸邀请到 斯坦福大学医学院 丛乐教授 做客【分子医学青年论坛】第36期,为大家分享“Beyond CRISPR: Harnessing Novel Tools for Large Gene Insertion and In Vivo Gene Therapy”的主题报告。

尽管CRISPR-Cas9具有强大的应用,却也不可避免会造成大量的DNA损伤。本期论坛,丛乐教授将介绍其围绕两个关键主题的探索,力求突破这一现有范式的局限。首先,能否找到新的酶及机制,以低DNA损伤的方式插入大片段基因?其次,能否利用DNA损伤来推进单细胞功能基因组学的研究为此,研究团队对单链退火蛋白(SSAP)进行了改造,成功实现了无切割的基因敲入;同时,他们也在单细胞追踪中使用多靶点Cas12a系统来研究癌症的演化。此外,丛乐教授还将讨论他们是如何在这一过程中利用计算和机器学习技术,以及将这些创新工具应用于体外和动物模型中


论坛主席为 樊春海院士、周翔院士、方晓红研究员,执行主席为 韩达研究员、刘远研究员、张力勤研究员

嘉宾介绍

丛乐
斯坦福大学医学院
病理学和遗传学
Assistant Professor

清华大学生物科学与电子工程学士学位,于哈佛大学医学院获得博士学位,师从张锋(CRISPR-Cas基因编辑技术先驱之一)和George Church教授(美国国家科学院/工程院/艺术与科学院院士)。在张锋实验室实现了基于CRISPR的基因编辑技术,是超过20项该领域专利发明人,开发了基因编辑在脑科学、心脑血管基因治疗的应用。之后在麻省理工学院Aviv Regev教授研究组完成了癌症基因组学及单细胞计算生物学的博士后研究。

致力于将基因编辑技术与人工智能结合,探索癌症和神经疾病的新疗法,与IBM和Chan-Zuckerberg Biohub开展了数个合作项目。目前他的团队正在开发用于大片段基因插入和体内基因治疗的新技术。还利用这些基因编辑工具进行功能筛选和单细胞扰动测序,以研究癌症和神经元疾病的先天免疫。最近,他的实验室还率先推出了用于生物实验的人工智能助手,如CRISPR-GPT,可以智能地设计、自动化完成基因编辑和药物研发工作。

他先后在Science,Nature,Cell等杂志发表论文20余篇,专著2册,论文总引用量超过2万次。曾获清华大学特等奖学金,美国NIH/NHGRI基因科学创新奖,NSF/NIH交叉合作研究奖,曾入选GEN杂志Top10 Under 40榜单,福布斯杂志Forbes亚洲30岁以下杰出人才,《麻省理工科技评论》中国科技青年榜(TR35),并且是美国基因与细胞治疗协会基因编辑委员会成员。

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