PLB1001-II-NSCLC-01是一项在我国开展的多中心、多队列、单臂、开放的Ⅱ期临床研究，在MET异常的患者中评估伯瑞替尼有效性和安全性。入组患者为MET异常（外显子14突变或MET扩增）且组织样本检测证实EGFR野生型、ALK重排阴性、ROS1重排阴性、KRAS突变阴性的，经组织学或细胞学诊断的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者（Ⅰb、c或Ⅳ期）。所有入组受试者接受伯瑞替尼200mg每日两次给药，每28天为一个治疗周期，直至疾病进展或出现不能耐受的毒性。研究主要疗效终点是根据实体瘤疗效评价标准（RECIST 1.1），独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率，次要终点包括基于IRC评估的最佳总缓解率、疾病控制率、出现缓解时间、缓解持续时间、无进展生存期、总生存期等。
共计52例MET外显子14跳变患者入组本研究，且全部纳入全分析集。入组的MET外显子14跳变患者的平均年龄为（71.3±8.3）岁，最小年龄为53岁，最大年龄90岁；男性29例（55.8%）；19例（36.5%）患者有吸烟史：基线时美国东部肿瘤协作组（ECOG）体力状况评分为0分的患者有5例（9.6%），1分的有47例（90.4%）；疾病分期为Ⅰb~Ⅰc期的患者有9例（17.3%），43例（82.7%）的患者为Ⅳ期：46例（88.5%）患者病理诊断为腺癌，1例（1.9%）患者为鳞状细胞癌，1例（1.9%）患者为大细胞癌，另有4例（7.7%）的受试者诊断为其他病理类型：8例（15.4%）患者伴有脑转移：17例（32.7%）患者既往接受过针对晚期肿瘤的系统性抗肿瘤药物治疗，35例（67.3%）患者既往未接受过针对晚期肿瘤的系统性抗肿瘤药物治疗。有效性分析结果见图3。
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基于全分析集的疗效评估。数据截止日期为2021年12月31日。IRC：独立评审委员会；NR：未达到；NE：无法评估。a：客观缓解率或疾病控制率的精确95%置信区间依据Clopper-Pearson方法计算；b：客观缓解=完全缓解+部分缓解；c：百分比基于IRC评估的获得客观缓解的患者数；d：基于Kaplan-Meier方法计算
图3 伯瑞替尼在 PLB1001-II-NSCLC-01 研究中的有效性结果（IRC评估）[3]
