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导读：昔日基因治疗独角兽蓝鸟基因（bluebird bio）市值从300亿美元缩水至不足1亿美元，现面临FDA对其基因疗法Skysona致癌风险的调查，进一步加剧其财务和商业化困境。
在商业化泥潭中苦苦挣扎的昔日基因治疗独角兽蓝鸟基因（bluebird bio），又遇到了更大的麻烦。早在年初JPM大会上，蓝鸟生物已预警手头现金或仅能维持到2025年Q1。截至今年6月底，蓝鸟生物仅有约1.93亿美元的现金余额，其中包括4900万美元的限制性现金。而上周，美国FDA表示，正在对蓝鸟生物的基因治疗Skysona进行调查，关于其治疗后患者血液系统恶性肿瘤的严重风险。Skysona是一款基于慢病毒的造血干细胞基因治疗，于2022年9月获得FDA加速批准上市，用于治疗早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）。Skysona于2021年7月获得欧盟批准用于治疗CALD。自FDA批准Skysona以来，FDA收到了多例患者接受Skysona治疗后发生血液系统恶性肿瘤报告，包括危及生命的骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病病例。血癌病例似乎与Skysona治疗有关，临床试验报告，血癌在治疗后的14-92个月内诊断。此前，FDA已经为Skysona贴上了可能致癌的黑框标签，并在后来的更新标签中，指出临床试验中给药的67名患者中有6例患上了血癌。现在，FDA正在介入调查Skysona血液系统恶性肿瘤的已知风险，并伴有严重后果，包括住院、需要同种异体造血干细胞移植和死亡等，并正在评估采取进一步监管行动的必要性。这对于一直无法破解商业化困境的蓝鸟基因来说，无疑是雪上加霜。
作为蓝鸟生物旗下最先上市的Zynteglo基因疗法，这是一种基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者，其2023年收入为1670 万美元。Skysona是蓝鸟生物旗下第二个上市的基因疗法，用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。有研究机构估计，符合治疗条件的肾上腺脑白质营养不良患者，也不过40例左右。2022年，Skysona基因疗法全年的收入为1240美元。2023年12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了蓝鸟基因第三款产品Lyfgenia的上市，用于治疗12岁及以上伴有血管闭塞事件史的镰状细胞病患者。尽管Lyfgenia疗法单剂的售价高达惊人的310万美元，但是业界仍然不乏对其看好的观点。看好者认为，这笔一次性投资，对于那些饱受镰状细胞病反复发作折磨的患者来说，可能意味着一次彻底改变命运的机会。通过一次性治疗，患者有望摆脱终身依赖输血和药物维持生命的状态，实现长期健康生活的梦想。截至2024年5月份，才有媒体报道，一名12岁男孩将成为Lyfgenia这款基因疗法在美国的首位商业患者，其费用由保险公司支付。在8月14日，蓝鸟生物发布了第二季度业绩：仅仅有4名患者开始接受Lyfgenia疗法。这个数据，可以说彻底击溃了市场的信心，导致了其本就伤痕累累的股价，再次连续两天大跌近30%。围绕着这家明星药企，太多的故事可讲，它几乎遭遇了Biotech所有可能遇到的难题：研发受阻、产品上市屡遇波折、商业化困境及内部管理动荡，多重因素交织，最终导致市值缩水99%。其兴衰历程令人唏嘘，也让人警醒。目前，蓝鸟基因的市值仅有不足1亿美元，相比于其巅峰时期的300亿美元市值，已经恍如隔世。从辉煌到没落，蓝鸟基因的故事让人唏嘘。它能否在基因治疗的浪潮中找到新的生命线，或是成为历史的注脚？在基因治疗这条充满希望与挑战的道路上，蓝鸟基因的故事，或许值得思考更多。免责声明：本文内容来源于官方网站，旨在为大家提供知识共享，不构成任何专业建议。本资料中所涉及的图片及文字内容仅供参考，目的是为了将好的内容分享给更多人，版权依旧归原作者所有，若侵犯肖像权或者著作者权等知识产权，请联系我方删除。
信息来源：官方媒体/网络新闻
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