Chroma Medicines和Nvelop Therapeutics于12月11日宣布，它们已合并为一家新公司——nChroma Bio。此外，nChroma Bio完成了一轮7500万美元的融资，该轮融资由Cormorant Asset Management和Arch Venture Partners等领投。
Chroma Medicines自2021年11月成立以来，便依托于其多位科学创始人——Luke Gilbert、Keith Joung、David Liu、Jonathan Weissman、Luigi Naldini和Angelo Lombardo——在表观遗传编辑领域的深厚技术积累。
当前的基因编辑技术通常通过剪切或切割DNA来调控基因表达，但这种方法可能会因依赖于不可预测的DNA修复机制而带来风险。Chroma Medicines的单剂量表观遗传编辑器则利用细胞固有的基因调控机制，通过单一平台精确且持久地实现基因的沉默、激活或多重化，而无需改变DNA序列。这种创新的方法使Chroma能够更高效地应对多种疾病，并针对复杂疾病的多个路径进行治疗。
相较于CRISPR/Cas9等传统基因编辑工具，Chroma的表观遗传编辑技术展现出更高的模块化和灵活性，能够实现基因的可逆性沉默或激活，并能够同时靶向多个基因位点。
Nvelop Therapeutics成立于2022年，并在2024年4月对外宣布结束隐秘模式。该公司的两大技术平台是由基因编辑领域的两位领军人物David Liu和Keith Joung分别在其实验室独立研发的，他们也是Nvelop Therapeutics的共同创始人。
Nvelop Therapeutics的模块化平台致力于克服现有递送技术的局限，以释放基因药物的全部潜力，具体改进包括：
1. 递送效率：确保强效疗法能够高效地传递到多个受疾病影响的组织，并在这些组织中达到提供临床益处的活性水平。
2. 组织特异性：推动对历史上难以触及的细胞和组织的靶向体内递送。
3. 载荷多样性：支持递送范围广泛的载荷类型和大小，包括短暂表达的蛋白质（例如碱基编辑系统和先导编辑系统）。
4. 安全优势：通过优化载体以实现完全人源化，增强其安全性，并扩大基因药物治疗可覆盖的疾病范围。
合并后，Nvelop Therapeutics的CEO Jeff Walsh将继续领导新公司nChroma，担任CEO。Jeff Walsh指出，这次合并将带来巨大的增长潜力，尽管为了提高运营效率，两家公司都进行了人员调整，但他没有透露具体的裁员数字。
Jeff Walsh提到，合并的讨论始于今年9月，当时他与Chroma的CEO Catherine Stehman-Breen博士共同认识到，两家公司在业务上高度互补，合并后能够解决遗传医学领域一个长期存在的难题：在不引起剂量限制性毒性的情况下，将有效的药物精确递送到体内。
在接下来的10周内，合并事宜得以完成，并成功融资7500万美元。Catherine Stehman-Breen博士将作为顾问加入nChroma，两家公司将整合至Chroma位于波士顿的总部。
nChroma计划利用Chroma的核心资产CRMA-1001，针对慢性乙型肝炎和丁型肝炎进行治疗。公司的目标是在2025年提交临床试验申请，并在2026年完成首批患者的给药以及获得首批临床数据。
CRMA-1001是一种表观遗传修饰剂，它通过向病毒DNA添加甲基来抑制肝炎病毒中的基因表达，而无需对DNA分子进行任何切割或编辑。与需要持续给药以维持疗效的方法不同，CRMA-1001能够持久地防止HBV DNA和病毒生物标志物的反弹，这可能有助于实现具有临床意义的功能治愈。
nChroma透露，CRMA-1001的递送载体是脂质纳米颗粒（LNPs），而非Nvelop的工程病毒样颗粒（VLPs）。公司计划将VLPs技术应用于非肝脏适应症的未来研究中。
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